Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Ionis odegrała centralną rolę we wprowadzaniu do leczenia pacjentów wielu leków ukierunkowanych na RNA. Współpraca z Biogen doprowadziła do powstania Spinrazy, terapii rdzeniowego zaniku mięśni, która po premierze w 2016 roku stała się ważnym potwierdzeniem potencjału technologii antysensownej. Partnerstwo z Biogen zaowocowało także lekiem Qalsody, terapią ALS wprowadzoną w 2023 roku. Za pośrednictwem Akcea, swojej spółki zależnej skoncentrowanej na obszarze sercowo-naczyniowym, Ionis skomercjalizowała Tegsedi w leczeniu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej oraz Waylivra w przypadku niektórych zaburzeń lipidowych w Europie. Firma współpracuje również z AstraZeneca, między innymi przy Wainua, terapii polineuropatii związanej z dziedziczną amyloidozą zależną od transtyretyny.

Kluczową cechą Ionis jest jej hybrydowy model: rozwija leki zarówno samodzielnie, jak i wspólnie z większymi partnerami farmaceutycznymi. Pozwala to dzielić ryzyko rozwoju, a jednocześnie zachować możliwość budowy własnej infrastruktury komercyjnej. Jej pierwsze samodzielne wprowadzenia na rynek, Tryngolza na rodzinny zespół chylomikronemii oraz Dawnzera na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy, oznaczają zwrot w kierunku bardziej w pełni zintegrowanej spółki biotechnologicznej. Dla inwestorów Ionis oznacza ekspozycję na rozwijający się obszar terapii opartych na RNA, a jej wartość zależy od realizacji klinicznej, decyzji regulacyjnych, ekonomiki partnerstw oraz skali adopcji sprzedawanych leków na choroby rzadkie.