Passage Bio (PASG)

Spółka działa jako jeden raportowany segment działalności, kierując zasoby na odkrywanie, rozwój i posuwanie naprzód swojego pipeline’u terapii genowych. Programy Passage Bio są zaprojektowane tak, aby dostarczać funkcjonalny materiał genetyczny do odpowiednich komórek w ośrodkowym układzie nerwowym, czyli w technicznie złożonym obszarze medycyny wymagającym wyspecjalizowanych metod podania, starannej oceny bezpieczeństwa i rygorystycznych badań klinicznych.

Kluczowym programem w pipeline spółki jest PBFT02, rozwijany pod kątem wskazań w chorobach neurodegeneracyjnych. Podobnie jak w przypadku innych aktywów biotechnologicznych na etapie klinicznym, wartość tego programu zależy od postępów w procesie oceny regulacyjnej, realizacji badań klinicznych, ustaleń dotyczących bezpieczeństwa oraz dowodów biologicznych i klinicznych korzyści. Passage Bio nie ma profilu komercyjnego dojrzałej spółki farmaceutycznej; zamiast tego jej teza inwestycyjna jest związana z realizacją naukową i prawdopodobieństwem dalszego rozwijania terapii.

Passage Bio jest częścią szerszego sektora leków genetycznych, obejmującego terapię genową, edycję genów i inne technologie ukierunkowane na leczenie chorób na poziomie molekularnym. Jej wyróżniającym się obszarem koncentracji jest stosowanie tych narzędzi w wyniszczających schorzeniach neurologicznych, gdzie skuteczne terapie mogłyby mieć istotne znaczenie dla pacjentów, opiekunów i wyspecjalizowanych świadczeniodawców ochrony zdrowia.