Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

Pipeline Rocket obejmuje zarówno podejścia terapii genowej in vivo, jak i ex vivo. Do najważniejszych programów należą RP-A501 dla choroby Danona, ciężkiej genetycznej choroby serca, oraz kandydaci oparci na wektorach lentiwirusowych ukierunkowani na schorzenia takie jak anemia Fanconiego, niedobór adhezji leukocytów, niedobór kinazy pirogronianowej oraz złośliwa osteopetroza niemowlęca. Choroby te są rzadkie, ale mogą prowadzić do poważnych powikłań, w tym niewydolności szpiku kostnego, zaburzeń odporności, anemii, kardiomiopatii lub nieprawidłowości szkieletowych. Kandydaci Rocket mają na celu wprowadzenie funkcjonalnego materiału genetycznego lub modyfikację komórek pochodzących od pacjenta w celu przywrócenia brakującej lub uszkodzonej aktywności biologicznej.

Działalność spółki koncentruje się na badaniach i rozwoju, realizacji klinicznej, współpracy regulacyjnej, przygotowaniu produkcji oraz gotowości komercyjnej do potencjalnego wprowadzenia terapii genowych na rynek. Podobnie jak w przypadku wielu spółek biotechnologicznych na tym etapie, wartość Rocket jest ściśle powiązana z danymi klinicznymi, kamieniami milowymi w regulacjach, jakością produkcji oraz zdolnością do dostarczania specjalistycznych terapii małym populacjom pacjentów. Notowana pod tickerem RCKT spółka Rocket Pharmaceuticals daje inwestorom ekspozycję na sektor terapii genowych dla rzadkich chorób, charakteryzujący się wysokim ryzykiem i dużym potencjałem, gdzie udane produkty mogą mieć przełomowe znaczenie medyczne, ale wymagają znacznych kompetencji naukowych, regulacyjnych i operacyjnych.