Spruce Biosciences (SPRB)

Pipeline spółki obejmuje terapie przeznaczone do leczenia poważnych chorób dziedzicznych oraz zaburzeń związanych z układem hormonalnym. Jednym z kandydatów opisanych w jej portfolio jest TA-ERT, enzymatyczna terapia zastępcza rozwijana w leczeniu mukopolisacharydozy typu IIIB, znanej także jako zespół Sanfilippo typu B. MPS IIIB to rzadka lizosomalna choroba spichrzeniowa spowodowana niedostateczną aktywnością enzymu alfa-N-acetyloglukozaminidazy, co prowadzi do gromadzenia się siarczanu heparanu i postępującego pogorszenia neurologicznego.

TA-ERT został zaprojektowany jako białko fuzyjne zawierające rekombinowaną ludzką alfa-N-acetyloglukozaminidazę. Ma on przywracać brakującą aktywność enzymatyczną w ośrodkowym układzie nerwowym oraz wspierać usuwanie nagromadzonego substratu w mózgu. Ponieważ choroba wpływa przede wszystkim na funkcje neurologiczne, kandydat ten został zaprojektowany do podawania dokomorowego, czyli w sposób mający umożliwić bardziej bezpośrednie dotarcie do ośrodkowego układu nerwowego niż w przypadku konwencjonalnego dawkowania ogólnoustrojowego.

Teza inwestycyjna Spruce jest więc ściśle związana z realizacją programu klinicznego, danymi dotyczącymi bezpieczeństwa i skuteczności, zdolnościami produkcyjnymi oraz ścieżką regulacyjną dla terapii chorób rzadkich. Spółki działające w tym obszarze mogą korzystać z zachęt dla leków sierocych oraz z wysokiego niezaspokojonego zapotrzebowania medycznego, ale jednocześnie mierzą się z istotną niepewnością, obejmującą małe populacje pacjentów, złożone projekty badań i konieczność wykazania istotnej korzyści klinicznej w ciężkich, postępujących schorzeniach.