Entrada Therapeutics (TRDA)

Entrada wykorzystuje swoją platformę w programach opartych na oligonukleotydach i białkach, koncentrując się na chorobach rzadkich i ciężkich. Jednym z głównych obszarów zainteresowania jest dystrofia mięśniowa Duchenne’a, genetyczna choroba wyniszczająca mięśnie spowodowana mutacjami w genie dystrofiny. Spółka rozwija kandydatów do terapii exon-skipping dla grup pacjentów kwalifikujących się do pomijania eksonów 44, 45, 50 i 51, czyli podejścia mającego na celu przywrócenie produkcji krótszego, ale funkcjonalnego białka dystrofiny.

Technologia spółki jest badana również poza chorobami nerwowo-mięśniowymi, w tym pod kątem potencjalnych zastosowań w schorzeniach okulistycznych oraz innych tkankach, gdzie dostarczanie wewnątrzkomórkowe może zapewnić przewagę terapeutyczną. Entrada nawiązała także partnerstwo dotyczące VX-670, programu na etapie klinicznym dla dystrofii miotonicznej typu 1, co odzwierciedla szersze zainteresowanie lekami genetycznymi umożliwianymi przez technologie dostarczania.

Jako akcja biotechnologiczna, Entrada jest definiowana przez walidację platformy, realizację kliniczną oraz trwałość swoich partnerstw naukowych. Nie odpowiada profilowi dojrzałej firmy farmaceutycznej z szerokim portfelem komercjalizowanych produktów; zamiast tego jej wartość zależy od tego, czy leki oparte na EEV będą w stanie wykazać istotne korzyści kliniczne i akceptowalny profil bezpieczeństwa w chorobach o wysokim niezaspokojonym zapotrzebowaniu medycznym.