Ações da Arcturus Therapeutics caem 56% após resultados mistos de medicamentos para FC de fase 2

As ações da Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) caíram mais de 56% na quarta-feira, depois que a empresa divulgou resultados provisórios de seu estudo de Fase 2 do ARCT-032, uma terapia de mRNA inalada para fibrose cística (FC), que não conseguiu mostrar melhora significativa na função pulmonar.

A forte liquidação reflete a decepção dos investidores com os dados preliminares de eficácia, apesar da ênfase da empresa em incentivar as tendências de segurança e redução de muco.

Dados provisórios mistos do estudo de Fase 2

A empresa de biotecnologia com sede em San Diego, que se concentra em medicamentos de mRNA, anunciou que o ARCT-032 era geralmente seguro e bem tolerado na segunda coorte de seu estudo de estágio intermediário em andamento.

A coorte incluiu seis adultos com fibrose cística de Classe I, que receberam doses diárias de 10 mg durante um período de 28 dias.

De acordo com a empresa, a análise primária comparando a função pulmonar (VEF₁) do dia 1 ao dia 28 não demonstrou melhora significativa.

O VEF₁, ou volume expiratório forçado, é uma medida chave da função pulmonar usada para avaliar a eficácia dos tratamentos de FC.

No entanto, Arcturus destacou que as tomografias computadorizadas de alta resolução revelaram sinais encorajadores de melhora, com reduções na carga de muco observadas em quatro dos seis participantes.

A empresa interpretou isso como um sinal potencial da atividade biológica da droga, mesmo que não se traduzisse em ganhos mensuráveis de função pulmonar a curto prazo.

Os resultados post hoc mostram sinais limitados, mas encorajadores

Uma análise exploratória post hoc forneceu informações adicionais sobre os efeitos potenciais da terapia.

Ao comparar os valores pré-tratamento com as medições do dia 42, quatro dos seis participantes mostraram ganhos modestos na função pulmonar, com um aumento absoluto médio de 3,8% e um aumento relativo de 5,1% no VEF₁ percentual previsto.

Apesar desses achados, Arcturus reconheceu que as mudanças estavam dentro da faixa de variabilidade natural do VEF₁, o que significa que os resultados não poderiam ser considerados estatisticamente significativos ou evidências definitivas de eficácia.

A empresa também observou que um evento adverso grave ocorreu após o término do período de dosagem.

No entanto, o Comitê de Monitoramento de Dados determinou que não havia evidências convincentes ligando o evento ao ARCT-032 e aprovou a continuação do estudo.

Próximos passos e reação do mercado

A Arcturus agora está expandindo seu estudo para incluir uma terceira coorte de até seis participantes adicionais, que receberão uma dose mais alta de 15 mg de ARCT-032.

Olhando para o futuro, a empresa planeja iniciar um estudo preliminar de segurança e eficácia de 12 semanas envolvendo até 20 pacientes com fibrose cística no primeiro semestre de 2026.

Apesar desses planos, os investidores reagiram fortemente aos resultados provisórios. As ações da Arcturus caíram 56%, para US$ 10,24, nas negociações de pré-mercado, apagando grande parte dos ganhos anteriores da empresa em 2025 - as ações subiram 36,5% no acumulado do ano antes do anúncio.

A resposta do mercado ressalta as preocupações de que, embora o ARCT-032 pareça seguro e biologicamente ativo, seu benefício clínico permanece incerto.

A fibrose cística, um distúrbio genético caracterizado pelo acúmulo de muco espesso e pegajoso, continua sendo uma doença difícil de tratar, especialmente em pacientes com mutações de Classe I.

A administração da Arcturus continua otimista de que estudos de longo prazo e doses mais altas possam produzir sinais de eficácia mais fortes.