Ações da Sarepta Therapeutics despencam após dados decepcionantes de testes

As ações da Sarepta Therapeutics Inc. despencaram 37% na terça-feira, depois que a empresa de biotecnologia divulgou resultados decepcionantes de testes para dois de seus tratamentos direcionados à distrofia muscular de Duchenne (DMD).

As ações caíram para US$ 15,28 na abertura de terça-feira, agravando um declínio acentuado de 80% em 2025 antes da última liquidação.

A empresa disse que um estudo confirmatório avaliando a eficácia de suas terapias, Amondys 45 e Vyondys 53, não conseguiu alcançar significância estatística.

O estudo foi projetado para fornecer os dados adicionais necessários para garantir a aprovação regulatória total para os dois medicamentos, que atualmente possuem aprovações aceleradas da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA.

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta principalmente os meninos, causando fraqueza progressiva do músculo esquelético e cardíaco que piora com a idade.

Sarepta, líder de longa data no desenvolvimento de tratamentos para DMD, atribuiu o resultado decepcionante do estudo em parte às interrupções de dose que ocorreram durante a pandemia de COVID-19.

"É certamente crível que as interrupções de dose diluíram o tamanho do efeito, mas o fato é que os resultados dessa análise post-hoc também não são especialmente convincentes", disse o analista da Bernstein William Pickering, em uma nota comentando as descobertas.

Preocupações mais amplas sobre o pipeline da Sarepta

O teste fracassado aumenta os desafios contínuos da Sarepta, que enfrenta um crescente escrutínio de reguladores e investidores.

A empresa já está sob investigação do FDA após mortes ligadas à sua terapia genética mais vendida, Elevidys.

No início deste ano, três pacientes que receberam o tratamento Elevidys morreram de insuficiência hepática, levando a uma revisão regulatória e intensificando a pressão sobre a supervisão de segurança da Sarepta.

A divulgação de segunda-feira representa um revés significativo para a estratégia mais ampla da empresa.

Ensaios confirmatórios como o realizado para Amondys 45 e Vyondys 53 são um passo crítico para garantir a aprovação total da FDA, validando a segurança e eficácia a longo prazo de medicamentos que foram inicialmente liberados sob vias aceleradas.

A Sarepta enfatizou que, apesar das deficiências do teste, pretende se reunir com o FDA para discutir o caminho a seguir para converter as aprovações aceleradas dos medicamentos em aprovações completas.

A empresa observou que não espera que o FDA retire as terapias do mercado.

A corretora Mizuho ecoou essa visão, dizendo: "Não prevemos que o FDA retire Vyondys e Amondys do mercado".

No entanto, analistas alertaram que o resultado ainda pode aumentar o escrutínio regulatório, pagador e médico sobre o portfólio de tratamento da empresa.

Resultados financeiros e reação do mercado

Juntamente com a atualização do teste, a Sarepta divulgou seus resultados do terceiro trimestre, registrando uma perda ajustada de US$ 0,13 por ação.

Isso foi mais estreito do que as expectativas dos analistas de uma perda de US$ 0,32 por ação, de acordo com a FactSet.

Apesar da perda menor do que o esperado, a reação do mercado foi esmagadoramente negativa.

Os resultados mais recentes ressaltam os crescentes desafios que a Sarepta enfrenta para manter a confiança dos investidores em meio à incerteza regulatória e resultados clínicos mistos.

Embora os analistas tenham notado que o fracasso do teste não foi totalmente inesperado, eles alertaram que o revés poderia obscurecer ainda mais as perspectivas de crescimento da empresa e atrasar o progresso em direção às aprovações completas da FDA.

Com suas ações já em queda acentuada no ano, a Sarepta agora enfrenta a difícil tarefa de reconstruir a credibilidade com investidores e reguladores, enquanto navega em um ambiente cada vez mais complexo para o desenvolvimento de terapias genéticas.