Sarepta-aktien faller med 37% när FDA ifrågasätter framtiden för viktig genterapi

Aktierna i Sarepta Therapeutics föll med nästan 37% på fredagen efter rapporter om att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA överväger om man ska stoppa distributionen av Elevidys, företagets flaggskeppsgenterapi för Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Flytten kommer mitt i en pågående utredning av flera patientdödsfall kopplade till Sareptas genterapiprogram.

En källa som är bekant med saken berättade för CNBC att FDA förbereder sig för att begära att Sarepta frivilligt avbryter leveranserna av Elevidys, även om myndigheten ännu inte formellt har kontaktat företaget.

Sarepta sa att de inte hade fått någon direkt kommunikation från FDA på fredagen.

FDA-kommissionären Marty Makary bekräftade för Bloomberg News att myndigheten ser över om Elevidys ska finnas kvar på marknaden, vilket väcker farhågor om att Sareptas primära kommersiella produkt kan dras tillbaka helt.

Dödsfall väcker långvariga säkerhetsproblem på nytt

FDA:s oro följer på att två tonårspojkar dog av leversvikt tidigare i år efter att ha fått Elevidys.

En tredje patient, som deltog i en fas 1-studie för en annan Sarepta-genterapi, avled också nyligen.

Även om behandlingarna skiljer sig åt i sina mål, använder båda samma leveransmekanism, vilket ger upphov till bredare säkerhetsproblem.

Elevidys har varit kontroversiell från början.

Godkännandet beviljades ursprungligen villkorat 2023 för DMD-patienter i åldern 4 till 5 år som fortfarande kunde gå, men godkännandet utökades 2024 till att omfatta alla ambulatoriska patienter från 4 år och uppåt, och villkorligt för icke-ambulatoriska patienter.

Det senare beslutet väckte kritik, eftersom kliniska data visade svagare evidens för effekt i denna grupp.

Ytterligare oro uppstod när Elevidys misslyckades med att nå sitt primära mål i en fas 3-studie.

Icke desto mindre ställde sig den tidigare FDA-tjänstemannen Peter Marks på Sareptas sida och hänvisade till sekundära fördelar i studien för att motivera ett utökat godkännande, ett drag som sedan dess har granskats på nytt.

Baird nedgraderar Sarepta-aktien; analytiker varnar för ödesdigra konsekvenser om Elevidys godkännande återkallas

Den regulatoriska undersökningen har utdelat ett slag mot Sarepta, som är starkt beroende av Elevidys för sina intäkter.

Terapin stod för mer än hälften av Sareptas totala nettointäkter från produkter.

Företagets aktier har nu fallit med mer än 87% hittills i år, och investerare förbereder sig för möjligheten att FDA kan återkalla godkännandet helt och hållet.

Analytikern Kostas Biliouris från BMO Capital Markets noterade att även om andra genterapier, som Novartis Zolgensma, också har stött på säkerhetsproblem, motiverar den tydliga fördelen med Zolgensma risken.

"Det är därför dödsfall här spelar så stor roll jämfört med Zolgensma, till exempel", säger Biliouris.

Företaget har slutat leverera Elevidys till icke-ambulatoriska patienter medan man utvärderar alternativa leveransmetoder.

Ändå insisterar Sareptas chefer på att läkemedlet skulle kunna inbringa 500 miljoner dollar årligen även om det är begränsat till att behandla ambulatoriska patienter.

Bolagets framtid hänger nu på FDA:s beslut. "Om FDA drar tillbaka Elevidys från marknaden", varnade Biliouris, "är Sarepta kört."

"Även om utvecklingen av SRP-9004 har avbrutits, tror vi att dödsfallet kan leda till större granskning av SRP-9003:s säkerhetsprofil inför dess BLA-ansökan och kan påverka kommersiella intressen, om det godkänns", säger mäklaren William Blair.

Baird nedgraderade Sarepta Therapeutics till Neutral från Outperform, med ett prismål på 15 dollar.