Spruce Biosciences (SPRB)

Selskabets pipeline omfatter behandlinger designet til alvorlige arvelige og endokrinrelaterede lidelser. En produktkandidat beskrevet i porteføljen er TA-ERT, en enzymerstatningsterapi under udvikling til mukopolysakkaridose type IIIB, også kendt som Sanfilippo-syndrom type B. MPS IIIB er en sjælden lysosomal oplagringssygdom forårsaget af utilstrækkelig aktivitet af enzymet alfa-N-acetylglukosaminidase, hvilket fører til ophobning af heparansulfat og gradvist neurologisk forfald.

TA-ERT er udviklet som et fusionsprotein, der indeholder rekombinant human alfa-N-acetylglukosaminidase. Det er beregnet til at genoprette manglende enzymaktivitet i centralnervesystemet og understøtte fjernelse af ophobet substrat i hjernen. Fordi sygdommen primært påvirker neurologisk funktion, er kandidaten designet til intracerebroventrikulær administration, en leveringsmetode, der har til formål at nå centralnervesystemet mere direkte end konventionel systemisk dosering.

Spruces investeringscase er derfor tæt knyttet til klinisk eksekvering, sikkerheds- og effektdata, produktionskapacitet og den regulatoriske vej for behandlinger af sjældne sygdomme. Selskaber i dette område kan drage fordel af incitamenter for lægemidler til sjældne sygdomme og et stort udækket medicinsk behov, men de står også over for væsentlig usikkerhed, herunder små patientpopulationer, komplekst forsøgsdesign og behovet for at dokumentere meningsfuld klinisk nytte ved alvorlige, progressive lidelser.