Las acciones de Arcturus Therapeutics se desploman un 56% después de los resultados mixtos del fármaco de fase 2 para la FQ

Las acciones de Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) cayeron más del 56% el miércoles después de que la compañía informara los resultados provisionales de su estudio de fase 2 de ARCT-032, una terapia de ARNm inhalada para la fibrosis quística (FQ), que no mostró una mejora significativa en la función pulmonar.

La fuerte venta refleja la decepción de los inversores con los datos preliminares de eficacia a pesar del énfasis de la compañía en fomentar la seguridad y las tendencias de reducción de la mucosidad.

Datos provisionales mixtos del ensayo de fase 2

La compañía de biotecnología con sede en San Diego, que se enfoca en medicamentos de ARNm, anunció que ARCT-032 fue generalmente seguro y bien tolerado en la segunda cohorte de su ensayo en curso en etapa intermedia.

La cohorte incluyó a seis adultos con fibrosis quística de clase I, que recibieron dosis diarias de 10 mg durante un período de 28 días.

Según la compañía, el análisis primario que comparó la función pulmonar (FEV₁) del día 1 al día 28 no demostró una mejora significativa.

El FEV₁, o volumen espiratorio forzado, es una medida clave de la función pulmonar utilizada para evaluar la efectividad de los tratamientos de FQ.

Sin embargo, Arcturus destacó que las tomografías computarizadas de alta resolución revelaron signos alentadores de mejora, con reducciones en la carga de moco observadas en cuatro de los seis participantes.

La compañía interpretó esto como una señal potencial de la actividad biológica del medicamento, incluso si no se tradujo en ganancias medibles de la función pulmonar a corto plazo.

Los hallazgos post hoc muestran señales limitadas pero alentadoras

Un análisis exploratorio post hoc proporcionó información adicional sobre los efectos potenciales de la terapia.

Al comparar los valores previos al tratamiento con las mediciones del día 42, cuatro de los seis participantes mostraron ganancias modestas en la función pulmonar, con un aumento absoluto promedio del 3,8% y un aumento relativo del 5,1% en el porcentaje de FEV₁ previsto.

A pesar de estos hallazgos, Arcturus reconoció que los cambios estaban dentro del rango de variabilidad natural para el FEV₁, lo que significa que los resultados no podían considerarse evidencia estadísticamente significativa o definitiva de eficacia.

La compañía también señaló que ocurrió un evento adverso grave después de que finalizó el período de dosificación.

Sin embargo, el Comité de Monitoreo de Datos determinó que no había evidencia convincente que vinculara el evento con ARCT-032 y aprobó que el ensayo continuara.

Próximos pasos y reacción del mercado

Arcturus ahora está expandiendo su ensayo para incluir una tercera cohorte de hasta seis participantes adicionales, que recibirán una dosis más alta de 15 mg de ARCT-032.

De cara al futuro, la compañía planea iniciar un estudio preliminar de seguridad y eficacia de 12 semanas que involucre hasta 20 pacientes con fibrosis quística en la primera mitad de 2026.

A pesar de estos planes, los inversores reaccionaron bruscamente a los resultados provisionales. Las acciones de Arcturus cayeron un 56% a 10,24 dólares en las operaciones previas a la comercialización, borrando gran parte de las ganancias anteriores de la compañía en 2025: las acciones habían subido un 36,5% en lo que va del año antes del anuncio.

La respuesta del mercado subraya las preocupaciones de que, si bien ARCT-032 parece seguro y biológicamente activo, su beneficio clínico sigue siendo incierto.

La fibrosis quística, un trastorno genético caracterizado por la acumulación de moco espeso y pegajoso, sigue siendo una enfermedad difícil de tratar, especialmente en pacientes con mutaciones de clase I.

La gerencia de Arcturus sigue siendo optimista de que los estudios a más largo plazo y las dosis más altas podrían producir señales de eficacia más fuertes.