Las acciones de Sarepta Therapeutics se desploman después de datos de ensayos decepcionantes

Las acciones de Sarepta Therapeutics Inc. se desplomaron un 37% el martes después de que la compañía de biotecnología informara resultados decepcionantes de los ensayos de dos de sus tratamientos dirigidos a la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Las acciones cayeron a 15,28 dólares en la apertura del martes, lo que agravó una fuerte caída del 80% en 2025 antes de la última liquidación.

La compañía dijo que un ensayo confirmatorio que evaluó la efectividad de sus terapias, Amondys 45 y Vyondys 53, no logró significación estadística.

El estudio fue diseñado para proporcionar los datos adicionales necesarios para asegurar la aprobación regulatoria completa para los dos medicamentos, que actualmente cuentan con aprobaciones aceleradas de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA).

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético raro que afecta principalmente a los niños, causando debilidad progresiva del músculo esquelético y cardíaco que empeora con la edad.

Sarepta, líder desde hace mucho tiempo en el desarrollo de tratamientos para la DMD, atribuyó el resultado decepcionante del ensayo en parte a las interrupciones de dosis que ocurrieron durante la pandemia de COVID-19.

"Ciertamente es creíble que las interrupciones de la dosis diluyeron el tamaño del efecto, pero el hecho es que los resultados de este análisis post-hoc tampoco son especialmente convincentes", dijo el analista de Bernstein William Pickering, en una nota comentando los hallazgos.

Preocupaciones más amplias sobre el oleoducto de Sarepta

El juicio fallido se suma a los desafíos continuos de Sarepta, ya que enfrenta un creciente escrutinio por parte de reguladores e inversores.

La compañía ya está siendo investigada por la FDA luego de muertes relacionadas con su terapia génica más vendida, Elevidys.

A principios de este año, tres pacientes que habían recibido el tratamiento Elevidys murieron de insuficiencia hepática, lo que provocó una revisión regulatoria e intensificó la presión sobre la supervisión de seguridad de Sarepta.

La divulgación del lunes representa un revés significativo para la estrategia más amplia de la compañía.

Los ensayos confirmatorios como el realizado para Amondys 45 y Vyondys 53 son un paso crítico para asegurar la aprobación total de la FDA, validando la seguridad y eficacia a largo plazo de los medicamentos que inicialmente se aprobaron bajo vías aceleradas.

Sarepta enfatizó que, a pesar de las deficiencias del ensayo, tiene la intención de reunirse con la FDA para discutir el camino a seguir para convertir las aprobaciones aceleradas de los medicamentos en aprobaciones completas.

La compañía señaló que no espera que la FDA retire las terapias del mercado.

La correduría Mizuho se hizo eco de esa opinión y dijo: "No anticipamos que la FDA retire Vyondys y Amondys del mercado".

Sin embargo, los analistas advirtieron que el resultado aún puede aumentar el escrutinio regulatorio, de los pagadores y de los médicos sobre la cartera de tratamientos de la compañía.

Resultados financieros y reacción del mercado

Junto con la actualización de la prueba, Sarepta informó sus resultados del tercer trimestre, registrando una pérdida ajustada de 0,13 dólares por acción.

Eso fue más estrecho que las expectativas de los analistas de una pérdida de 0.32 dólares por acción, según FactSet.

A pesar de la pérdida menor de lo esperado, la reacción del mercado fue abrumadoramente negativa.

Los últimos resultados subrayan los crecientes desafíos que enfrenta Sarepta para mantener la confianza de los inversores en medio de la incertidumbre regulatoria y los resultados clínicos mixtos.

Si bien los analistas señalaron que el fracaso del ensayo no fue del todo inesperado, advirtieron que el revés podría nublar aún más las perspectivas de crecimiento de la compañía y retrasar el progreso hacia las aprobaciones completas de la FDA.

Con sus acciones ya fuertemente caídas para el año, Sarepta ahora enfrenta la difícil tarea de reconstruir la credibilidad con los inversores y los reguladores por igual, mientras navega por un entorno cada vez más complejo para el desarrollo de terapias génicas.