Cassava Sciences crolla dell'85% dopo il fallimento della sperimentazione del farmaco per l'Alzheimer

Cassava Sciences (SAVA), l'azienda biotecnologica con sede ad Austin specializzata in malattie neurodegenerative, ha subito un duro colpo lunedì, quando le sue azioni sono crollate dell'85%.

Il brusco calo si è verificato dopo che l'azienda ha annunciato che la sua sperimentazione clinica di fase 3 sul simufilam, un trattamento sperimentale per l'Alzheimer, non è riuscita a raggiungere i suoi endpoint primari.

Ciò rappresenta il più grande calo giornaliero mai registrato dall'azienda e si aggiunge a una serie di battute d'arresto, tra cui le recenti indagini della Securities and Exchange Commission (SEC) e del Dipartimento di Giustizia (DOJ).

Secondo il direttore finanziario Eric Schoen, Cassava, che al momento non ha prodotti approvati dalla FDA, ha chiuso il terzo trimestre con 149 milioni di dollari in contanti e mezzi equivalenti.

La società ha dichiarato che questo capitale servirà a sostenere le operazioni mentre traccia il suo percorso futuro.

I risultati della sperimentazione sono inferiori alle aspettative

Lo studio di fase 3 aveva lo scopo di valutare l'impatto del simufilam sul declino cognitivo e funzionale nei pazienti affetti da malattia di Alzheimer da lieve a moderata.

Tuttavia, il trattamento non è riuscito a mostrare miglioramenti statisticamente significativi rispetto al placebo nelle scale ADAS-Cog 12 e ADCS-ADL, strumenti standard per la misurazione delle capacità cognitive e funzionali nei pazienti affetti da Alzheimer.

Il gruppo trattato con simufilam ha mostrato una riduzione di 0,39 punti sulla scala ADAS-Cog 12 e un aumento di 0,51 punti sulla scala ADCS-ADL.

Entrambi i risultati hanno indicato lievi miglioramenti ma non sono riusciti a raggiungere la significatività statistica, con valori p pari rispettivamente a 0,43 e livelli analogamente inconcludenti.

Il direttore sanitario Jim Kupiec ha osservato che, nonostante il farmaco abbia dimostrato un profilo di sicurezza favorevole, i risultati non giustificano la prosecuzione di un secondo studio di fase 3.

Il CEO affronta le carenze del processo

Il CEO Rick Barry ha riconosciuto i risultati deludenti, attribuendo parte del problema a un declino cognitivo inaspettatamente lieve nel gruppo trattato con placebo.

"Stiamo lavorando per capire perché la perdita di capacità cognitiva nel gruppo placebo è stata meno pronunciata rispetto agli studi precedenti", ha affermato Barry.

Nonostante il fallimento della sperimentazione, Barry ha sottolineato l'impegno dell'azienda ad analizzare ulteriormente i dati e a presentare risultati dettagliati in una prossima conferenza medica.

"Cassava continuerà a rivedere tutti i dati e a valutare i prossimi passi", ha aggiunto.

Le controversie passate sulla manioca oscurano le sfide attuali

I risultati della sperimentazione giungono in un contesto di controllo normativo.

A settembre, il fondatore ed ex CEO di Cassava, Remi Barbier, insieme all'ex vicepresidente senior Lindsay Burns, hanno accettato di pagare oltre 40 milioni di dollari per risolvere le accuse di affermazioni fuorvianti sul trattamento dell'Alzheimer.

Inoltre, la SEC ha accusato Hoau-Yan Wang, consulente e co-sviluppatore del simufilam, di aver manipolato i dati degli studi clinici per far sembrare che il farmaco provocasse miglioramenti significativi nei biomarcatori.

Wang è stato anche accusato di aver presentato domande di sovvenzione fraudolente al National Institutes of Health (NIH).

Cassava ha sottolineato che Wang non è stato coinvolto nella sperimentazione di fase 3, che ha coinvolto 804 pazienti in 75 siti negli Stati Uniti, in Canada e in Australia.

Nello studio in doppio cieco i partecipanti sono stati randomizzati a ricevere 100 mg di simufilam o un placebo.

Gli endpoint secondari della sperimentazione includevano sintomi neuropsichiatrici e carico di lavoro per chi presta assistenza, ma gli obiettivi principali di miglioramento dei risultati cognitivi e funzionali non sono stati raggiunti.

Futuro incerto a causa del forte calo delle azioni

Il fallimento della sperimentazione e il continuo controllo normativo hanno sollevato interrogativi sul futuro della manioca.

Sebbene le sue azioni abbiano guadagnato il 17,6% dall'inizio dell'anno, il calo dell'85% di lunedì evidenzia le sfide che l'azienda deve affrontare.

Mentre Cassava prevede di presentare risultati dettagliati e di analizzare i dati della sperimentazione, la strada da percorrere sembra irta di ostacoli sia scientifici che legali.

Resta da vedere se l'azienda riuscirà a riprendersi da questa grave battuta d'arresto.