Aandelen Fulcrum Therapeutics kelderen na mislukking van fase 3-proef met medicijn tegen spierdystrofie

Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ: FULC) zag zijn aandelenkoers donderdag met 65% dalen nadat bekend werd gemaakt dat de proef in de laatste fase van het onderzoek naar losmapimod, een behandeling voor facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD), het primaire eindpunt niet heeft gehaald.

Deze grote tegenslag heeft ertoe geleid dat het biotechnologiebedrijf de verdere ontwikkeling van het medicijn voor FSHD heeft stopgezet, waardoor de aandelenkoers flink is gedaald.

Het fase 3-onderzoek, waaraan 260 patiënten gedurende 48 weken deelnamen, miste niet alleen het primaire doel, maar slaagde er ook niet in om statistische significantie te bereiken voor secundaire eindpunten.

Fulcrum Therapeutics heeft daarom besloten om te stoppen met het losmapimod-programma voor FSHD, een zeldzame genetische aandoening die spierzwakte in het gezicht, de schouders en de armen veroorzaakt.

Er bestaan momenteel geen goedgekeurde behandelingen voor FSHD, een aandoening die naar schatting 4 op de 100.000 mensen treft.

De aandelen van Fulcrum Therapeutics zijn nu bijna 75% gedaald ten opzichte van de hoogste waarde dit jaar in maart.

Het bedrijf staat voor grote uitdagingen in de toekomst, aangezien het probeert te herstellen van deze grote mislukking bij de klinische proef.

Wat is de volgende stap voor het aandeel Fulcrum Therapeutics?

Ondanks deze tegenslag is Fulcrum Therapeutics van plan om zich te richten op andere therapeutische gebieden.

Het bedrijf zal zijn 274 miljoen dollar aan contanten, kasequivalenten en verhandelbare effecten gebruiken om nieuwe behandelingen voor Diamond-Blackfan-anemie (DBA) te ontwikkelen en pociredir voor sikkelcelziekte (SCD) te ontwikkelen, aldus een persbericht dat donderdag werd uitgegeven.

CEO Alex Sapir toonde zich teleurgesteld over het mislukken van het REACH-onderzoek, maar herhaalde dat het bedrijf vastbesloten is om andere therapeutische opties te onderzoeken.

Het mislukken van de rechtszaak is een grote klap voor het bedrijf, dat de aandelenkoers de afgelopen maanden gestaag zag dalen. Dit kwam deels doordat het bedrijf geen dividendrendement bood om investeerders aan te trekken die op zoek waren naar inkomsten.

Wall Street was optimistisch over FULC voorafgaand aan de update van vandaag

Voordat de resultaten van het onderzoek bekend werden gemaakt, was Wall Street relatief optimistisch over Fulcrum Therapeutics.

Analisten van Bank of America Securities hebben het aandeel onlangs opgewaardeerd naar 'neutraal' en hun koersdoel verhoogd naar $ 10 in afwachting van een positieve uitkomst van de FSHD-proef.

Ze waarschuwden er echter ook voor dat klinische proeven inherent onvoorspelbaar zijn.

Analisten van RBC waren nog optimistischer en stelden een koersdoel van $ 15 vast, wat een potentieel stijgingspotentieel van 100% voor het aandeel vertegenwoordigde.

Nu de resultaten van het onderzoek binnen zijn, is het nog maar de vraag hoe deze bedrijven hun visie op Fulcrum Therapeutics zullen aanpassen.

In augustus rapporteerde Fulcrum winsten over het tweede kwartaal die de verwachtingen van Wall Street overtroffen. De nettowinst kwam uit op 55,4 miljoen dollar, vergeleken met een verlies van 23,8 miljoen dollar in dezelfde periode in 2022.

Het bedrijf had een jaarlijkse omzetgroei van 35% verwacht voor de komende drie jaar.

Na de mislukking van het REACH-onderzoek zal Fulcrum echter waarschijnlijk zijn richtlijnen moeten herzien.

De toekomst van Fulcrum Therapeutics hangt af van het vermogen om de pijplijn op andere gebieden te verbeteren, aangezien investeerders wachten op verdere ontwikkelingen na deze grote klinische tegenslag.