Cassava Sciences daalt met 85% na mislukte proef met medicijn tegen Alzheimer

Cassava Sciences (SAVA), een biotechbedrijf uit Austin dat zich specialiseert in neurodegeneratieve ziekten, kreeg maandag een zware klap toen de aandelenkoers met 85% daalde.

De scherpe daling vond plaats nadat het bedrijf aankondigde dat de klinische proef in fase 3 van simufilam, een experimentele behandeling voor de ziekte van Alzheimer, de primaire eindpunten niet had gehaald.

Dit is de grootste daling ooit op één dag voor het bedrijf en komt bovenop een reeks tegenslagen, waaronder recente onderzoeken door de Securities and Exchange Commission (SEC) en het Department of Justice (DOJ).

Cassave, waarvoor momenteel geen door de FDA goedgekeurde producten bestaan, sloot het derde kwartaal af met $ 149 miljoen aan liquide middelen en equivalenten, aldus financieel directeur Eric Schoen.

Het bedrijf gaf aan dat dit kapitaal de activiteiten moet ondersteunen terwijl het zijn toekomstige koers uitzet.

Resultaten van het onderzoek blijven achter bij de verwachtingen

Het Fase 3-onderzoek had als doel de impact van simufilam op cognitieve en functionele achteruitgang bij patiënten met milde tot matige alzheimer te beoordelen.

De behandeling leverde echter geen statistisch significante verbeteringen op in vergelijking met een placebo op de ADAS-Cog 12 en ADCS-ADL schalen – standaardinstrumenten voor het meten van cognitieve en functionele vaardigheden bij Alzheimerpatiënten.

De simufilamgroep liet een afname van 0,39 punt zien op de ADAS-Cog 12-schaal en een toename van 0,51 punt op de ADCS-ADL-schaal.

Beide resultaten gaven een lichte verbetering aan, maar bereikten geen statistische significantie, met p-waarden van respectievelijk 0,43 en even inconclusieve niveaus.

Hoofdgeneesheer Jim Kupiec merkte op dat het medicijn weliswaar een gunstig veiligheidsprofiel liet zien, maar dat de resultaten niet rechtvaardigden dat er een tweede fase 3-onderzoek zou worden voortgezet.

CEO pakt tekortkomingen in proces aan

CEO Rick Barry erkende de teleurstellende resultaten en schreef een deel van het probleem toe aan een onverwacht milde cognitieve achteruitgang in de placebogroep.

"We proberen te begrijpen waarom het cognitieve verlies bij de placebogroep minder uitgesproken was dan in eerdere onderzoeken", aldus Barry.

Ondanks de mislukking van het onderzoek benadrukte Barry dat het bedrijf zich inzet om de gegevens verder te analyseren en gedetailleerde resultaten te presenteren op een aankomend medisch congres.

"Cassava zal alle gegevens blijven beoordelen en de volgende stappen evalueren", voegde hij toe.

Cassave's controverses uit het verleden overschaduwen de huidige uitdagingen

De onderzoeksresultaten zijn tot stand gekomen tegen de achtergrond van streng toezicht door de toezichthouder.

In september stemden de oprichter en voormalig CEO van Cassava, Remi Barbier, en voormalig senior vice president Lindsay Burns ermee in om meer dan 40 miljoen dollar te betalen om beschuldigingen van misleidende claims over de behandeling van Alzheimer te schikken.

Bovendien klaagde de SEC Hoau-Yan Wang, een consultant en medeontwikkelaar van simufilam, aan wegens het manipuleren van gegevens uit klinische onderzoeken om het te laten lijken alsof het medicijn voor aanzienlijke verbeteringen in biomarkers zorgde.

Wang werd ook beschuldigd van het indienen van frauduleuze subsidieaanvragen bij de National Institutes of Health (NIH).

Cassava benadrukte dat Wang niet betrokken was bij het Fase 3-onderzoek, waaraan 804 patiënten uit 75 locaties in de VS, Canada en Australië deelnamen.

In het dubbelblinde onderzoek kregen de deelnemers willekeurig 100 mg simufilam of een placebo.

Secundaire eindpunten van het onderzoek waren onder meer neuropsychiatrische symptomen en de belasting van de mantelzorger. De hoofddoelen, namelijk het verbeteren van cognitieve en functionele uitkomsten, werden echter niet bereikt.

Toekomst onzeker te midden van sterke daling van aandelen

Het mislukken van de proef en het aanhoudende toezicht door de toezichthouders hebben vragen opgeroepen over de toekomst van Cassava.

Hoewel de aandelenkoers dit jaar met 17,6% is gestegen, onderstreept de daling van 85% op maandag de uitdagingen waarmee het bedrijf te maken heeft.

Cassava wil gedetailleerde bevindingen presenteren en de onderzoeksgegevens analyseren. De weg ernaartoe lijkt echter bezaaid met wetenschappelijke en juridische obstakels.

Het is nog maar de vraag of het bedrijf zich van deze grote tegenslag zal kunnen herstellen.