FDA accepteert Tonix's NDA voor niet-opioïde fibromyalgiemedicijn TNX-102 SL

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvraag voor een nieuw medicijn (NDA) voor TNX-102 SL heeft geaccepteerd. TNX-102 SL is een niet-opioïde, centraal werkende pijnstiller die is ontworpen voor de behandeling van fibromyalgie.

De FDA zal naar verwachting in haar brief van dag 74 een streefdatum voor de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) vaststellen. In die brief zal ook worden bevestigd of er een prioriteitsbeoordeling is verleend.

De goedkeuring van de NDA is een belangrijke mijlpaal, aangezien TNX-102 SL het potentieel heeft om het eerste nieuwe medicijn voor fibromyalgie te worden in meer dan 15 jaar.

Het medicijn zou ook het eerste lid kunnen zijn van een nieuwe klasse pijnstillers voor de behandeling van deze aandoening.

Fibromyalgie en onvoldoende medische zorg

Fibromyalgie treft meer dan 10 miljoen volwassenen in de Verenigde Staten, waarbij vrouwen disproportioneel meer getroffen worden.

Ondanks de prevalentie zijn er al meer dan tien jaar geen nieuwe behandelingsopties voor deze aandoening goedgekeurd, waardoor patiënten beperkte keuzes hebben.

Volgens Seth Lederman, MD, CEO van Tonix, krijgen veel patiënten met fibromyalgie binnen 18 maanden na de diagnose opioïden voorgeschreven, ondanks de bijbehorende risico's van verslaving.

“De fibromyalgiegemeenschap wacht al meer dan 15 jaar op een nieuw medicijn”, aldus Dr. Lederman. “TNX-102 SL heeft het potentieel om deze kloof te dichten en patiënten een veilig en effectief alternatief te bieden.”

TNX-102 SL, een sublinguale tablet van 5,6 mg cyclobenzaprine HCl, is een Fast Track-genomineerd medicijn.

Deze status, die in juli 2024 door de FDA werd verleend, benadrukt het belang van de behandeling bij het invullen van een onvoldoende vervulde medische behoefte.

Efficiëntie- en veiligheidsgegevens uit fase 3-onderzoeken

De aanvraag voor de NDA wordt ondersteund door de resultaten van twee cruciale klinische fase 3-onderzoeken: RELIEF en RESILIENT. Beide onderzoeken lieten een aanzienlijke werkzaamheid zien bij het verminderen van de dagelijkse pijn die gepaard gaat met fibromyalgie.

De RELIEF-studie, die in december 2020 werd afgerond, bereikte het primaire eindpunt: er was een statistisch significante vermindering van de pijn in vergelijking met het placebo (p=0,010).

Het bevestigende RESILIENT-onderzoek, dat in december 2023 werd afgerond, bevestigde deze bevindingen met een sterkere p-waarde van 0,00005.

Bij beide onderzoeken werd TNX-102 SL gedurende 14 weken als slaapmiddel getest.

Het medicijn werd over het algemeen goed verdragen. De meest voorkomende bijwerking was tijdelijke gevoelloosheid van de tong of mond, die mild was en zelden leidde tot het staken van de behandeling.

Systemische bijwerkingen, met uitzondering van COVID-19-gevallen, werden waargenomen bij minder dan 4% van de deelnemers.

Tonix benadrukte dat de gegevens over veiligheid en werkzaamheid voldoen aan de criteria die vereist zijn voor goedkeuring door de FDA. Tijdens de onderzoeken werden geen nieuwe veiligheidsrisico's vastgesteld.