Arcturus Therapeutics aandelen kelderen met 56% na gemengde fase 2 CF medicijnresultaten

De aandelen van Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (NASDAQ: ARCT) daalden woensdag met meer dan 56% nadat het bedrijf tussentijdse resultaten rapporteerde van zijn fase 2-studie van ARCT-032, een inhalatie-mRNA-therapie voor cystische fibrose (CF), die geen significante verbetering van de longfunctie liet zien.

De scherpe uitverkoop weerspiegelt de teleurstelling van beleggers over de voorlopige werkzaamheidsgegevens, ondanks de nadruk die het bedrijf legt op het aanmoedigen van trends op het gebied van veiligheid en slijmvermindering.

Gemengde tussentijdse gegevens van Fase 2-studie

Het in San Diego gevestigde biotechnologiebedrijf, dat zich richt op mRNA-medicijnen, kondigde aan dat ARCT-032 over het algemeen veilig was en goed werd verdragen in het tweede cohort van zijn lopende mid-stage studie.

Het cohort omvatte zes volwassenen met klasse I cystische fibrose, die gedurende een periode van 28 dagen 10 mg dagelijkse doses kregen.

Volgens het bedrijf toonde de primaire analyse waarin de longfunctie (FEV₁) van dag 1 tot dag 28 werd vergeleken, geen significante verbetering aan.

FEV₁, of geforceerd expiratoir volume, is een belangrijke maatstaf voor de longfunctie die wordt gebruikt om de effectiviteit van CF-behandelingen te beoordelen.

Arcturus benadrukte echter dat CT-scans met hoge resolutie bemoedigende tekenen van verbetering vertoonden, waarbij bij vier van de zes deelnemers een vermindering van de slijmlast werd waargenomen.

Het bedrijf interpreteerde dit als een potentieel signaal van de biologische activiteit van het medicijn, zelfs als dit zich niet vertaalde in meetbare longfunctiewinst op korte termijn.

Post-hocbevindingen laten beperkte maar bemoedigende signalen zien

Een post hoc verkennende analyse gaf extra inzicht in de mogelijke effecten van de therapie.

Bij het vergelijken van de waarden voor de behandeling met metingen op dag 42, vertoonden vier van de zes deelnemers een bescheiden winst in de longfunctie, met een gemiddelde absolute toename van 3,8% en een relatieve toename van 5,1% in het percentage voorspelde FEV₁.

Ondanks deze bevindingen erkende Arcturus dat de veranderingen binnen het bereik van natuurlijke variabiliteit voor FEV₁ vielen, wat betekent dat de resultaten niet als statistisch significant of definitief bewijs van werkzaamheid konden worden beschouwd.

Het bedrijf merkte ook op dat er één ernstige bijwerking optrad na afloop van de doseringsperiode.

Het Data Monitoring Committee stelde echter vast dat er geen overtuigend bewijs was dat de gebeurtenis in verband bracht met ARCT-032 en keurde de voortzetting van de proef goed.

Volgende stappen en marktreactie

Arcturus breidt zijn proef nu uit met een derde cohort van maximaal zes extra deelnemers, die een hogere dosis van 15 mg ARCT-032 zullen krijgen.

Vooruitkijkend is het bedrijf van plan om in de eerste helft van 2026 een 12 weken durend veiligheids- en voorlopig werkzaamheidsonderzoek te starten waarbij maximaal 20 patiënten met cystische fibrose betrokken zijn.

Ondanks deze plannen reageerden beleggers scherp op de halfjaarcijfers. Arcturus-aandelen daalden met 56% tot $ 10,24 in de premarket-handel, waardoor een groot deel van de eerdere winsten van het bedrijf in 2025 teniet werd gedaan - het aandeel was vóór de aankondiging met 36,5% gestegen sinds het begin van het jaar.

De reactie van de markt onderstreept de bezorgdheid dat hoewel ARCT-032 veilig en biologisch actief lijkt, het klinische voordeel ervan onzeker blijft.

Cystische fibrose, een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door dik, plakkerig slijm, blijft een uitdagende ziekte om te behandelen, vooral bij patiënten met klasse I-mutaties.

Het management van Arcturus blijft optimistisch dat studies op langere termijn en een hogere dosering sterkere werkzaamheidssignalen kunnen opleveren.