Sarepta Therapeutics aandelen kelderen na teleurstellende onderzoeksgegevens

De aandelen van Sarepta Therapeutics Inc. daalden dinsdag met 37% nadat het biotechnologiebedrijf teleurstellende proefresultaten rapporteerde voor twee van zijn behandelingen gericht op Duchenne spierdystrofie (DMD).

Het aandeel daalde tot $ 15,28 bij de opening van dinsdag, een sterke daling van 80% in 2025 vóór de laatste uitverkoop.

Het bedrijf zei dat een bevestigende studie die de effectiviteit van zijn therapieën, Amondys 45 en Vyondys 53, evalueerde, geen statistische significantie bereikte.

De studie was bedoeld om de aanvullende gegevens te verstrekken die nodig zijn om volledige wettelijke goedkeuring te verkrijgen voor de twee geneesmiddelen, die momenteel versnelde goedkeuringen hebben van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA).

Duchenne spierdystrofie is een zeldzame genetische aandoening die vooral jongens treft en progressieve skelet- en hartspierzwakte veroorzaakt die verergert met de leeftijd.

Sarepta, een oude leider in het ontwikkelen van behandelingen voor DMD, schreef de teleurstellende uitkomst van de studie deels toe aan dosisonderbrekingen die optraden tijdens de COVID-19-pandemie.

"Het is zeker geloofwaardig dat dosisonderbrekingen de effectgrootte hebben afgezwakt, maar het feit blijft dat de resultaten van deze post-hocanalyse ook niet bijzonder overtuigend zijn", zei Bernstein-analist William Pickering in een notitie over de bevindingen.

Bredere zorgen over de pijpleiding van Sarepta

De mislukte proef draagt bij aan de voortdurende uitdagingen van Sarepta, aangezien het wordt geconfronteerd met toenemende controle van regelgevers en investeerders.

Het bedrijf wordt al onderzocht door de FDA na sterfgevallen die verband houden met zijn best verkopende gentherapie, Elevidys.

Eerder dit jaar stierven naar verluidt drie patiënten die de Elevdys-behandeling hadden gekregen aan leverfalen, wat leidde tot een herziening van de regelgevende instanties en een toenemende druk op het veiligheidstoezicht van Sarepta.

De onthulling van maandag betekent een aanzienlijke tegenslag voor de bredere strategie van het bedrijf.

Bevestigende onderzoeken zoals die zijn uitgevoerd voor Amondys 45 en Vyondys 53 zijn een cruciale stap in het verkrijgen van volledige FDA-goedkeuring, het valideren van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van geneesmiddelen die aanvankelijk werden goedgekeurd onder versnelde routes.

Sarepta benadrukte dat het, ondanks de tekortkomingen van de proef, van plan is om de FDA te ontmoeten om de weg vooruit te bespreken voor het omzetten van de versnelde goedkeuringen van de geneesmiddelen in volledige goedkeuringen.

Het bedrijf merkte op dat het niet verwacht dat de FDA de therapieën van de markt zal halen.

Makelaardij Mizuho herhaalde die mening en zei: "We verwachten niet dat de FDA Vyondys en Amondys van de markt haalt."

Analisten waarschuwden echter dat de uitkomst de controle van regelgeving, betalers en artsen op de behandelingsportefeuille van het bedrijf nog steeds kan vergroten.

Financiële resultaten en marktreactie

Naast de proefupdate rapporteerde Sarepta zijn resultaten over het derde kwartaal, met een aangepast verlies van $ 0,13 per aandeel.

Dat was kleiner dan de verwachtingen van analisten voor een verlies van $ 0,32 per aandeel, volgens FactSet.

Ondanks het kleiner dan verwachte verlies was de marktreactie overweldigend negatief.

De laatste resultaten onderstrepen de toenemende uitdagingen waarmee Sarepta wordt geconfronteerd bij het behouden van het vertrouwen van beleggers te midden van onzekerheid over de regelgeving en gemengde klinische resultaten.

Hoewel analisten opmerkten dat het mislukken van de proef niet geheel onverwacht was, waarschuwden ze dat de tegenslag de groeivooruitzichten van het bedrijf verder zou kunnen vertroebelen en de voortgang naar volledige FDA-goedkeuringen zou kunnen vertragen.

Nu de aandelen dit jaar al sterk zijn gedaald, staat Sarepta nu voor de moeilijke taak om de geloofwaardigheid bij zowel investeerders als regelgevers opnieuw op te bouwen, terwijl het navigeren door een steeds complexere omgeving voor de ontwikkeling van gentherapie.