Sanofi daalt nu FDA de beslissing over MS-geneesmiddel vertraagt en de studie in een late fase teleurstelt

De aandelen van de Franse farmaceutische groep Sanofi daalden maandag scherp nadat het bedrijf opnieuw een vertraging aangaf in een Amerikaanse regelgevende beslissing voor zijn experimentele multiple sclerose-medicijn tolebrutinib en teleurstellende resultaten rapporteerde van een klinische studie in een late fase.

Het aandeel daalde in de vroege handel tot wel 5%, waarmee het de slechtst presteerde op de SBF 120-index van Parijs, voordat het de verliezen terugschroefde tot ongeveer 4% lager.

De update betekent een tegenslag voor een van Sanofi's meest nauwlettend gevolgde pijpleidingactiva, terwijl het bedrijf probeert het momentum op te bouwen na een reeks teleurstellingen in de proef.

FDA-review heeft opnieuw teruggevochten

Sanofi zei dat gesprekken met de Amerikaanse Food and Drug Administration aangaven dat een regelgevende beoordeling van tolebrutinib voor niet-terugvalgevende secundaire progressieve multiple sclerose zou worden uitgestrekt na een streefdatum van 28 december.

Het bedrijf verwacht nu verdere richtlijnen van de FDA tegen het einde van het eerste kwartaal van 2026.

Dit is de tweede vertraging van een beslissing die aanvankelijk in september werd verwacht, voordat deze werd uitgesteld tot eind december.

Sanofi had in september al bekendgemaakt dat de FDA haar beoordeling met drie maanden had verlengd.

Tolebrutinib kreeg afgelopen december de status van de FDA als breakthrough therapy, een status die bedoeld is om de ontwikkeling van medicijnen die ernstige aandoeningen met onvervulde medische behoeften behandelen, te versnellen.

De behandeling wordt ook door regelgevende instanties beoordeeld in de Europese Unie en kreeg in juli voorlopige goedkeuring in de Verenigde Arabische Emiraten.

Onderzoek in de late fase mist belangrijk doel

Als aanvulling op zorgen van investeerders zei Sanofi dat tolebrutinib zijn primaire eindpunt niet bereikte in een onderzoek in een late fase van de studie met patiënten met primaire progressieve multiple sclerose.

De studie toonde aan dat het medicijn de progressie van invaliditeit in deze vorm van de ziekte, die ongeveer 10% van de gevallen van multiple sclerose uitmaakt, niet significant vertraagde.

Daarom zei Sanofi dat het geen wettelijke registratie voor tolebrutinib bij primaire progressieve multiple sclerose zou nastreven.

Het bedrijf zal ook beoordelen of het een waardeverminderingsheffing op de waarde van het activum moet boeken.

"We zijn teleurgesteld over de uitslag van vandaag; maar we geloven dat deze resultaten ons begrip van de onderliggende ziektebiologie van multiple sclerose zullen verbeteren," zei Houman Ashrafian, hoofd onderzoek en ontwikkeling bij Sanofi.

De focus verschuift naar het overblijven van kansen

Ondanks het mislukken van de proef benadrukte Sanofi dat men vertrouwen blijft in het potentieel van tolebrutinib voor niet-terugvallende secundaire progressieve multiple sclerose, een aandoening waarbij patiënten geen terugvallen meer ervaren maar zich blijven opbouwen van invaliditeit.

Jefferies-analisten beschreven de uitkomst van de studie als een negatieve verrassing, maar zeiden dat de grotere commerciële kans nog steeds in deze patiëntengroep lag.

Analisten hadden eerder gezien dat het medicijn tegen 2030 meer dan €1 miljard aan jaarlijkse omzet zou genereren, volgens consensusschattingen samengesteld door Visible Alpha.

Sanofi zei dat de richtlijn voor 2025 ongewijzigd blijft en dat een eventuele waardeverminderingstest geen invloed zal hebben op de nettowinst van het bedrijf, wat eenmalige items uitsluit.

Druk op pijpleidingen en het sluiten van deals

De laatste ontwikkelingen onderstrepen de druk op Sanofi's medicijnpijplijn terwijl deze probeert recente klinische tegenslagen te overwinnen.

Het bedrijf is dit jaar steeds meer overgestapt op dealmaking, waarbij de opbrengst van de verkoop van een meerderheidsbelang in zijn consumentengezondheidszorgactiviteiten wordt gebruikt om zijn portefeuille te versterken.

Voorlopig weerspiegelt de marktreactie onzekerheid over de vraag of tolebrutinib zijn belofte nog kan waarmaken, ook al stelt Sanofi dat de resterende gegevens de voortgezette ontwikkeling ondersteunen in een smallere, maar nog steeds significante, groep multiple sclerose-patiënten.