Sarepta-aksjen faller 37 % ettersom FDA stiller spørsmål ved fremtiden for viktig genterapi

Aksjene i Sarepta Therapeutics falt nær 37 % fredag etter rapporter om at US Food and Drug Administration vurderer om de skal stoppe distribusjonen av Elevidys, selskapets flaggskip genterapi for Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Flyttingen kommer midt i en pågående etterforskning av flere pasientdødsfall knyttet til Sareptas genterapiprogrammer.

En kilde som er kjent med saken sa til CNBC at FDA forbereder seg på å be Sarepta om frivillig å suspendere forsendelser av Elevidys, selv om byrået ennå ikke formelt har kontaktet selskapet.

Sarepta sa at de ikke hadde mottatt noen direkte kommunikasjon fra FDA per fredag.

Separat bekreftet FDA-kommissær Marty Makary til Bloomberg News at byrået vurderer om Elevidys skal forbli på markedet, noe som skaper frykt for at Sareptas primære kommersielle produkt kan trekkes helt tilbake.

Dødsfall gjenoppliver langvarige sikkerhetsbekymringer

FDAs bekymringer følger dødsfallene til to tenåringsgutter av leversvikt tidligere i år etter å ha mottatt Elevidys.

En tredje pasient, registrert i en fase 1-studie for en annen Sarepta-genterapi, døde også nylig.

Selv om terapiene er forskjellige i målene, bruker begge den samme leveringsmekanismen, noe som gir næring til bredere sikkerhetsproblemer.

Elevidys har vært kontroversiell fra begynnelsen.

Opprinnelig gitt betinget godkjenning i 2023 for DMD-pasienter i alderen 4 til 5 år som fortsatt kunne gå, ble godkjenningen utvidet i 2024 til å omfatte alle ambulante pasienter fra 4 år og oppover, og betinget for ikke-ambulerende pasienter.

Sistnevnte avgjørelse vakte kritikk, da kliniske data viste svakere dokumentasjon på effekt i denne gruppen.

Ytterligere bekymringer oppsto da Elevidys ikke klarte å nå sitt primære mål i en fase 3-studie.

Likevel tok tidligere FDA-tjenestemann Peter side med Sarepta, med henvisning til sekundære fordeler i studien for å rettferdiggjøre utvidet godkjenning, et trekk som siden har kommet under fornyet gransking.

Baird nedgraderer Sarepta-aksjen; analytikere advarer om alvorlige konsekvenser hvis Elevidys-godkjenningen trekkes tilbake

Den regulatoriske etterforskningen har gitt et slag mot Sarepta, som er sterkt avhengig av Elevidys for sine inntekter.

Terapien utgjorde mer enn halvparten av Sareptas totale netto produktinntekter.

Med selskapets aksjer nå ned mer enn 87 % hittil i år, forbereder investorer seg på muligheten for at FDA kan tilbakekalle godkjenningen helt.

Analytiker Kostas Biliouris fra BMO Capital Markets bemerket at mens andre genterapier, som Novartis' Zolgensma, også har møtt sikkerhetsproblemer, rettferdiggjør den klare fordelen med Zolgensma risikoen.

«Det er derfor dødsfall her betyr så mye i forhold til Zolgensma, for eksempel,» sa Biliouris.

Selskapet har sluttet å sende Elevidys til ikke-ambulerende pasienter mens det vurderer alternative leveringsmetoder.

Likevel insisterer Sarepta-ledere på at stoffet kan bringe inn 500 millioner dollar årlig, selv om det er begrenset til å behandle ambulante pasienter.

Selskapets fremtid avhenger nå av FDAs beslutning. "Hvis FDA trekker Elevidys fra markedet," advarte Biliouris, "er Sarepta ferdig."

"Selv om utviklingen av SRP-9004 er avviklet, tror vi dødsfallet kan føre til større gransking av SRP-9003s sikkerhetsprofil i forkant av BLA-innleveringen og kan påvirke kommersiell interesse, hvis den blir godkjent," sa meglerhuset William Blair.

Baird nedgraderte Sarepta Therapeutics til nøytral fra Outperform, med et kursmål på $15.