Outlook Therapeutics stuper mer enn 52 % etter at FDA avviser vått AMD-legemiddel

Aksjene i Outlook Therapeutics falt kraftig torsdag etter at US Food and Drug Administration (FDA) avviste selskapets søknad om sitt eksperimentelle øyemedisin ONS-5010, en foreslått behandling for våt aldersrelatert makuladegenerasjon (våt AMD).

Avgjørelsen ga et betydelig tilbakeslag for det New Jersey-baserte selskapets innsats for å komme inn på det amerikanske markedet for synsterapier.

Aksjen kollapset med mer enn 52 % i tidlig handel, etter å ha falt så mye som 71 % i førmarkedsøkten.

Hvis tapene holder seg gjennom dagen, er utsiktene på vei mot den bratteste nedgangen på én dag på mer enn ni måneder.

FDA siterer mangel på effektdata

Outlook avslørte at FDA utstedte et fullstendig svarbrev, og sa at selskapets søknad ikke ga vesentlige bevis på effektivitet.

Byrået anbefalte innsending av bekreftende kliniske data før det ville revurdere godkjenningen.

Dette er andre gang regulatoren har nektet å godkjenne ONS-5010.

I august 2023 avviste FDA selskapets opprinnelige søknad, med henvisning til mangler i kjemi, produksjon og kontroller, samt behovet for sterkere klinisk bevis.

Outlook sendte inn søknaden på nytt i februar 2025, og FDA godtok den for vurdering i april med en beslutningsfrist 27.

Administrerende direktør Bob Jahr uttrykte skuffelse, men understreket at selskapet har til hensikt å møte byrået for å få klarhet i tilleggsdataene som kreves.

"Selv om vi er veldig skuffet over dette resultatet, har vi til hensikt å jobbe tett med FDA for å forstå de neste trinnene," sa han.

Pågående utfordringer ved godkjenning av legemidler

FDAs avvisning følger en rekke hindringer for Outlook.

Selskapet trakk søknaden i 2022 etter at regulatoren ba om ytterligere informasjon, og den nye innsendte søknaden klarte ikke å overvinne bekymringene i fjor.

Kliniske data har også reist spørsmål. I sin nøkkelstudie som sammenlignet ONS-5010 med Roches Lucentis, viste ikke terapien tilsvarende ytelse ved åtte ukers merket.

Det setter Outlook i en ulempe mot forankrede konkurrenter som Roches Lucentis og Vabysmo, samt Regenerons Eylea, som alle er mye brukt i USA.

Økonomisk belastning og europeisk fremgang

Tilbakeslaget kommer når Outlook prøver å gå over til et kommersielt selskap.

ONS-5010, markedsført i Europa under merkenavnet Lytenava, har allerede fått godkjenning fra EU-kommisjonen og britiske regulatorer.

Den er tilgjengelig i Tyskland og Storbritannia for våt AMD, som forårsaker uskarpt eller redusert sentralsyn og er en ledende årsak til blindhet hos eldre voksne.

Inntekter på 1,5 millioner dollar i tredje kvartal kom hovedsakelig fra tidlig salg av Lytenava i Tyskland og Storbritannia, noe som markerte firmaets første kommersielle inntekter.

Ledelsen fremhevet dette som en viktig milepæl til tross for de regulatoriske utfordringene i USA.

Selskapet rapporterte ellers et nettotap som kan tilskrives aksjonærene på 20,2 millioner dollar, eller 0,55 dollar per aksje, noe som er redusert fra et tap på 0,89 dollar per aksje et år tidligere.

Justert nettotap var på 15,8 millioner dollar, sammenlignet med 19,2 millioner dollar i samme periode året før.

Fremtidsutsikter

Mens FDAs siste avvisning reiser tvil om ONS-5010s vei fremover i USA, satser selskapet på internasjonalt salg for å opprettholde strategien.

Den planlegger å fortsette å ekspandere på tvers av europeiske markeder samtidig som den søker klarhet om de ekstra effektivitetsdataene som trengs for å tilfredsstille amerikanske regulatorer.

For investorer understreker den siste utviklingen risikoen for mindre bioteknologiselskaper som ønsker å konkurrere i sterkt regulerte, konkurranseutsatte markeder.