Sarepta Therapeutics-aksjen stuper etter skuffende studiedata

Sarepta Therapeutics Inc.-aksjen stupte 37 % tirsdag etter at bioteknologiselskapet rapporterte skuffende prøveresultater for to av sine behandlinger rettet mot Duchennes muskeldystrofi (DMD).

Aksjen falt til $15,28 ved tirsdagens åpning, og forsterket en bratt nedgang på 80 % i 2025 før det siste salget.

Selskapet sa at en bekreftende studie som evaluerte effektiviteten av terapiene, Amondys 45 og Vyondys 53, ikke klarte å oppnå statistisk signifikans.

Studien ble designet for å gi tilleggsdataene som trengs for å sikre full regulatorisk godkjenning for de to legemidlene, som for tiden har akselererte godkjenninger fra US Food and Drug Administration (FDA).

Duchennes muskeldystrofi er en sjelden genetisk lidelse som først og fremst rammer gutter, og forårsaker progressiv skjelett- og hjertemuskelsvakhet som forverres med alderen.

Sarepta, en mangeårig leder innen utvikling av behandlinger for DMD, tilskrev forsøkets skuffende resultat delvis til doseavbrudd som skjedde under COVID-19-pandemien.

"Det er absolutt troverdig at doseavbrudd utvannet effektstørrelsen, men faktum er at resultatene fra denne post-hoc-analysen heller ikke er spesielt overbevisende," sa Bernstein-analytiker William Pickering, i et notat som kommenterte funnene.

Bredere bekymringer over Sareptas rørledning

Den mislykkede rettssaken legger til Sareptas pågående utfordringer ettersom den står overfor økende gransking fra regulatorer og investorer.

Selskapet er allerede under etterforskning av FDA etter dødsfall knyttet til sin bestselgende genterapi, Elevidys.

Tidligere i år døde angivelig tre pasienter som hadde mottatt Elevidys-behandlingen av leversvikt, noe som førte til regulatorisk gjennomgang og intensivert press på Sareptas sikkerhetstilsyn.

Mandagens avsløring representerer et betydelig tilbakeslag for selskapets bredere strategi.

Bekreftende studier som den som ble utført for Amondys 45 og Vyondys 53 er et kritisk skritt for å sikre full FDA-godkjenning, og validere den langsiktige sikkerheten og effekten av legemidler som opprinnelig ble godkjent under akselererte veier.

Sarepta understreket at til tross for studiens mangler, har den til hensikt å møte FDA for å diskutere veien videre for å konvertere legemidlenes akselererte godkjenninger til fulle godkjenninger.

Selskapet bemerket at det ikke forventer at FDA trekker terapiene fra markedet.

Meglerhuset Mizuho gjentok dette synet og sa: "Vi forventer ikke at FDA trekker Vyondys og Amondys fra markedet."

Analytikere advarte imidlertid om at utfallet fortsatt kan øke regulatorisk, betaler- og legekontroll over selskapets behandlingsportefølje.

Økonomiske resultater og markedsreaksjon

Ved siden av prøveoppdateringen rapporterte Sarepta sine resultater for tredje kvartal, og bokførte et justert tap på 0,13 dollar per aksje.

Det var smalere enn analytikernes forventninger om et tap på 0,32 dollar per aksje, ifølge FactSet.

Til tross for det mindre tapet enn forventet, var markedsreaksjonen overveldende negativ.

De siste resultatene understreker de økende utfordringene Sarepta står overfor med å opprettholde investortillit midt i regulatorisk usikkerhet og blandede kliniske resultater.

Mens analytikere bemerket at forsøksfeilen ikke var helt uventet, advarte de om at tilbakeslaget ytterligere kunne tåkelegge selskapets vekstutsikter og forsinke fremgangen mot fullstendige FDA-godkjenninger.

Med aksjene allerede kraftig ned for året, står Sarepta nå overfor den vanskelige oppgaven med å gjenoppbygge troverdighet hos både investorer og regulatorer, samtidig som de navigerer i et stadig mer komplekst miljø for genterapiutvikling.