Zbiorniki magazynowe Fulcrum Therapeutics po niepowodzeniu fazy 3 badań nad lekiem na dystrofię mięśniową

Akcje spółki Fulcrum Therapeutics Inc. (NASDAQ: FULC) spadły w czwartek o 65% po ogłoszeniu, że jej badanie kliniczne dotyczące losmapimodu, leku stosowanego w leczeniu dystrofii mięśniowej twarzowo-łopatkowo-ramiennej (FSHD), nie osiągnęło głównego punktu końcowego.

Ta poważna porażka skłoniła firmę biotechnologiczną do wstrzymania dalszych prac nad lekiem na FSHD, co spowodowało gwałtowny spadek wartości jej akcji.

Badanie fazy III, w którym wzięło udział 260 pacjentów w okresie 48 tygodni, nie tylko nie osiągnęło głównego celu, ale również nie osiągnęło istotności statystycznej w odniesieniu do drugorzędnych punktów końcowych.

W związku z tym firma Fulcrum Therapeutics podjęła decyzję o zakończeniu programu leczenia losmapimodem w przypadku FSHD, rzadkiej choroby genetycznej powodującej osłabienie mięśni twarzy, ramion i rąk.

Obecnie nie ma zatwierdzonego sposobu leczenia FSHD, na które choruje około 4 na 100 000 osób.

Akcje Fulcrum Therapeutics spadły o prawie 75% w porównaniu do ich tegorocznego maksimum w marcu.

Firma stoi w obliczu poważnych wyzwań, próbując uporać się z porażką poważnego badania klinicznego.

Co dalej z akcjami Fulcrum Therapeutics?

Pomimo tego niepowodzenia Fulcrum Therapeutics planuje skupić się na innych obszarach terapeutycznych.

Zgodnie z komunikatem prasowym opublikowanym w czwartek firma przeznaczy 274 miliony dolarów w gotówce, ekwiwalentach gotówki i papierach wartościowych na opracowanie nowych metod leczenia niedokrwistości Diamonda-Blackfana (DBA) i udoskonalenie pocirediru w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD).

Prezes firmy Alex Sapir wyraził rozczarowanie niepowodzeniem badania REACH, ale podkreślił, że firma jest gotowa rozważyć inne opcje terapeutyczne.

Niepowodzenie procesu jest poważnym ciosem dla firmy, której akcje w ostatnich miesiącach systematycznie spadają, częściowo z powodu braku dywidendy, która mogłaby przyciągnąć inwestorów nastawionych na dochód.

Wall Street był optymistycznie nastawiony do FULC przed dzisiejszą aktualizacją

Przed opublikowaniem wyników badań Wall Street utrzymywało stosunkowo optymistyczne nastawienie do Fulcrum Therapeutics.

Analitycy z Bank of America Securities niedawno podnieśli rekomendację dla akcji do poziomu „neutralnego”, podnosząc cenę docelową do 10 dolarów w oczekiwaniu na pozytywny wynik badania FSHD.

Ostrzegali jednak, że badania kliniczne są z natury nieprzewidywalne.

Analitycy RBC byli jeszcze bardziej optymistyczni, ustalając cenę docelową na poziomie 15 USD, co oznaczało potencjalny 100-procentowy wzrost wartości akcji.

Mając już wyniki badań, pozostaje pytanie, w jaki sposób te firmy zmienią swoje podejście do Fulcrum Therapeutics.

W sierpniu Fulcrum poinformował o zyskach za drugi kwartał, które przewyższyły oczekiwania Wall Street. Dochód netto wyniósł 55,4 mln dolarów, podczas gdy w analogicznym okresie w 2022 r. firma poniosła stratę w wysokości 23,8 mln dolarów.

Firma prognozowała 35-procentowy wzrost przychodów rocznie w ciągu najbliższych trzech lat.

Jednak po niepowodzeniu testów REACH Fulcrum prawdopodobnie będzie musiało zrewidować swoje wytyczne.

Przyszłość Fulcrum Therapeutics zależy od zdolności firmy do rozwijania swoich projektów w innych obszarach, ponieważ inwestorzy czekają na dalszy rozwój sytuacji po tym poważnym niepowodzeniu klinicznym.