Cassava Sciences spada o 85% po niepowodzeniu badań nad lekiem na chorobę Alzheimera

Cassava Sciences (SAVA), firma biotechnologiczna z siedzibą w Austin, specjalizująca się w chorobach neurodegeneracyjnych, poniosła w poniedziałek poważny cios, gdy wartość jej akcji spadła o 85%.

Gwałtowny spadek nastąpił po tym, jak firma ogłosiła, że jej badanie kliniczne fazy III dotyczące simufilamu, eksperymentalnego leczenia choroby Alzheimera, nie spełniło głównych punktów końcowych.

Jest to największy jednodniowy spadek wartości spółki w historii, który dołącza do serii niepowodzeń, w tym niedawnych dochodzeń prowadzonych przez Komisję Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) oraz Departament Sprawiedliwości (DOJ).

Według dyrektora finansowego Erica Schoena, firma Cassava, której produkty nie uzyskały obecnie zatwierdzenia FDA, zamknęła trzeci kwartał z kwotą 149 milionów dolarów w gotówce i ekwiwalentach.

Spółka oświadczyła, że kapitał ten pozwoli na utrzymanie działalności i wytyczanie przyszłego kursu.

Wyniki badań nie spełniają oczekiwań

Badanie fazy III miało na celu ocenę wpływu simufilamu na pogorszenie funkcji poznawczych i funkcjonalnych u pacjentów z łagodną do umiarkowanej postacią choroby Alzheimera.

Jednakże leczenie nie wykazało statystycznie istotnej poprawy w porównaniu z placebo w skalach ADAS-Cog 12 i ADCS-ADL — standardowych narzędziach pomiaru sprawności poznawczej i funkcjonalnej u pacjentów z chorobą Alzheimera.

W grupie otrzymującej simufilam zaobserwowano redukcję o 0,39 punktu w skali ADAS-Cog 12 i wzrost o 0,51 punktu w skali ADCS-ADL.

Oba wyniki wskazują na niewielką poprawę, ale nie osiągnęły istotności statystycznej, przy wartościach p wynoszących odpowiednio 0,43 i podobnie niejednoznacznych poziomach.

Główny Lekarz Jim Kupiec zauważył, że chociaż lek wykazał korzystny profil bezpieczeństwa, uzyskane wyniki nie uzasadniają kontynuacji drugiego badania fazy 3.

Dyrektor generalny omawia niedociągnięcia w procesie

Dyrektor generalny Rick Barry przyznał, że wyniki są rozczarowujące, przypisując część problemu nieoczekiwanie łagodnemu pogorszeniu funkcji poznawczych w grupie placebo.

„Staramy się zrozumieć, dlaczego w grupie placebo utrata zdolności poznawczych była mniej wyraźna niż w poprzednich badaniach” – powiedział Barry.

Pomimo niepowodzenia badań Barry podkreślił, że firma zamierza kontynuować analizę danych i przedstawić szczegółowe wyniki na nadchodzącej konferencji medycznej.

„Cassava będzie nadal analizować wszystkie dane i oceniać kolejne kroki” – dodał.

Kontrowersje związane z maniokiem z przeszłości przyćmiewają obecne wyzwania

Wyniki badań zostały opublikowane w kontekście kontroli regulacyjnych.

We wrześniu założyciel i były dyrektor generalny Cassava, Remi Barbier, wraz z byłą wiceprezes Lindsay Burns, zgodzili się zapłacić ponad 40 milionów dolarów w ramach ugody w sprawie zarzutów o wprowadzanie w błąd w kwestii leczenia choroby Alzheimera.

Ponadto SEC oskarżyła Hoau-Yan Wang, konsultanta i współtwórcę simufilamu, o manipulowanie danymi z badań klinicznych w celu stworzenia pozorów, że lek powoduje znaczącą poprawę biomarkerów.

Wangowi zarzucono również składanie fałszywych wniosków o dotacje do Narodowych Instytutów Zdrowia (NIH).

Cassava podkreślił, że Wang nie brał udziału w badaniu fazy III, w którym wzięło udział 804 pacjentów w 75 ośrodkach w USA, Kanadzie i Australii.

W badaniu z podwójnie ślepą próbą uczestnicy zostali losowo przydzieleni do grup otrzymujących 100 mg simufilamu lub placebo.

Drugorzędnymi punktami końcowymi badania były objawy neuropsychiatryczne i obciążenie opiekunów, ale główne cele w postaci poprawy wyników poznawczych i funkcjonalnych nie zostały osiągnięte.

Niepewna przyszłość w obliczu gwałtownego spadku cen akcji

Niepowodzenie procesu i trwająca kontrola regulacyjna stawiają pytania o przyszłość manioku.

Chociaż wartość akcji spółki wzrosła od początku roku o 17,6%, poniedziałkowy spadek o 85% podkreśla wyzwania, przed którymi stoi spółka.

W obliczu planów Cassava dotyczących przedstawienia szczegółowych ustaleń i analizy danych z badań, droga przed nimi wydaje się być obarczona przeszkodami zarówno naukowymi, jak i prawnymi.

Nadal nie wiadomo, czy spółka będzie w stanie podnieść się po tym poważnym niepowodzeniu.