Ações da Sarepta caem 37% com FDA questionando futuro da terapia genética chave

As ações da Sarepta Therapeutics caíram perto de 37% na sexta-feira, depois que surgiram relatos de que a Food and Drug Administration dos EUA está considerando a possibilidade de interromper a distribuição do Elevidys, a principal terapia genética da empresa para a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

A mudança ocorre em meio a uma investigação em andamento sobre várias mortes de pacientes ligadas aos programas de terapia genética da Sarepta.

Uma fonte familiarizada com o assunto disse à CNBC que o FDA está se preparando para solicitar à Sarepta que suspenda voluntariamente as remessas de Elevidys, embora a agência ainda não tenha entrado em contato formalmente com a empresa.

A Sarepta disse que não recebeu nenhuma comunicação direta do FDA até sexta-feira.

Separadamente, o comissário da FDA, Marty Makary, confirmou à Bloomberg News que a agência está analisando se o Elevidys deve permanecer no mercado, levantando temores de que o principal produto comercial da Sarepta possa ser totalmente retirado.

Mortes reacendem preocupações de segurança de longa data

As preocupações do FDA seguem a morte de dois adolescentes por insuficiência hepática no início deste ano, após receberem Elevidys.

Um terceiro paciente, inscrito em um estudo de Fase 1 para uma terapia genética Sarepta diferente, também morreu recentemente.

Embora as terapias sejam diferentes em seus alvos, ambas usam o mesmo mecanismo de entrega, alimentando preocupações de segurança mais amplas.

Elevidys tem sido controverso desde o início.

Inicialmente concedida aprovação condicional em 2023 para pacientes com DMD de 4 a 5 anos que ainda podiam andar, sua aprovação foi expandida em 2024 para incluir todos os pacientes ambulatoriais com 4 anos ou mais e condicionalmente para pacientes não ambulatoriais.

A última decisão atraiu críticas, pois os dados clínicos mostraram evidências mais fracas de eficácia neste grupo.

Outras preocupações surgiram quando o Elevidys não conseguiu atingir seu objetivo principal em um estudo de Fase 3.

No entanto, o ex-funcionário da FDA Peter Marks ficou do lado da Sarepta, citando benefícios secundários no teste para justificar a aprovação expandida, um movimento que desde então está sob escrutínio renovado.

Baird rebaixa ações da Sarepta; analistas alertam para consequências terríveis se a aprovação da Elevidys for revogada

A investigação regulatória foi um golpe para a Sarepta, que depende fortemente da Elevidys para sua receita.

A terapia representou mais da metade da receita líquida total do produto da Sarepta.

Com as ações da empresa caindo mais de 87% no acumulado do ano, os investidores estão se preparando para a possibilidade de que o FDA revogue completamente a aprovação.

O analista Kostas Biliouris, da BMO Capital Markets, observou que, embora outras terapias genéticas, como o Zolgensma da Novartis, também tenham enfrentado problemas de segurança, o claro benefício do Zolgensma justifica o risco.

"É por isso que as mortes aqui importam tanto em comparação com o Zolgensma, por exemplo", disse Biliouris.

A empresa parou de enviar Elevidys para pacientes não ambulatoriais enquanto avalia métodos alternativos de entrega.

Ainda assim, os executivos da Sarepta insistem que a droga pode render US $ 500 milhões por ano, mesmo que limitada ao tratamento de pacientes ambulatoriais.

O futuro da empresa agora depende da decisão do FDA. "Se o FDA retirar o Elevidys do mercado", alertou Biliouris, "o Sarepta está pronto".

"Embora o desenvolvimento do SRP-9004 tenha sido descontinuado, acreditamos que a morte pode levar a um maior escrutínio do perfil de segurança do SRP-9003 antes de sua apresentação ao BLA e pode afetar o interesse comercial, se aprovado", disse a corretora William Blair.

Baird rebaixou a Sarepta Therapeutics para Neutra de Outperform, com um preço-alvo de US$ 15.