Arrowhead Research (ARWR)

تمتد أبحاث Arrowhead عبر عدة مجالات علاجية، بما في ذلك أمراض القلب والأيض، واضطرابات الكبد، والحالات الرئوية، وأمراض العضلات، واضطرابات الجهاز العصبي المركزي، والأمراض المتواسطة بالمتممة. ويُوجَّه العديد من برامجها نحو حالات ذات تأثير وراثي أو أمراض يمكن فيها ربط هدف بروتيني محدد بوضوح بنتائج المرضى. وقد تضمّن خطها التطويري مرشحين لاضطرابات الكوليسترول والدهون الثلاثية، ونقص ألفا-1 أنتيتريبسين، والحالات المرتبطة بالتهاب الكبد، وأمراض أخرى نادرة أو خطيرة.

ويشكّل جزء محوري من استراتيجية Arrowhead منصة الجزيئات الموجهة للـ RNAi، أو TRiM، المصممة لتحسين إيصال العلاجات القائمة على RNAi إلى أنسجة مثل الكبد وما بعده. وتطوّر الشركة بعض الأصول بشكل مستقل، كما تستخدم أيضاً التعاون مع شركات أدوية أكبر لدفع برامج مختارة قدماً.

وبوصفها شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، تعتمد آفاق Arrowhead على بيانات التجارب، والمراجعة التنظيمية، وكفاءة التنفيذ التصنيعي، والتطورات التنافسية في الطب القائم على الحمض النووي الريبي. وتتمثل سِمتها المميزة في استخدامها الواسع لتقنية RNAi لمعالجة الأمراض على مستوى الرسالة الجينية، بهدف وقف إنتاج البروتينات الضارة بدلاً من الاكتفاء بعلاج الأعراض اللاحقة.