BioCryst Pharmaceuticals (BCRX)

ويتصدر ملفها التجاري دواء ORLADEYO، وهو علاج فموي يُستخدم للوقاية من النوبات لدى المرضى المصابين بالوذمة الوعائية الوراثية، وهي اضطراب نادر يمكن أن يسبب نوبات تورم مفاجئة وربما خطيرة. ويكتسب هذا الدواء أهمية بالنسبة لبيوكريست لأنه يمنح الشركة منتجاً مُسوَّقاً للأمراض النادرة في مجال كان يعتمد تاريخياً إلى حد كبير على العلاجات القابلة للحقن. كما تمتلك بيوكريست خبرة في مجال الأدوية المضادة للفيروسات من خلال بيراميفير، الذي يُسوَّق باسم RAPIVAB في الولايات المتحدة لعلاج الإنفلونزا الحادة غير المعقدة.

ويمتد عمل الشركة في البحث والتطوير إلى ما هو أبعد من المنتجات المطروحة حالياً في السوق. فقد تابعت بيوكريست برامج في الأمراض المتواسطة بالمتممة، والوذمة الوعائية الوراثية، وغيرها من الاضطرابات النادرة أو الخطيرة التي يمكن أن يوفر فيها العلاج الفموي بالجزيئات الصغيرة بديلاً عملياً عن الأدوية البيولوجية أو العلاجات بالتسريب. كما شملت أبحاثها التاريخية أمراضاً فيروسية مثل إيبولا وماربورغ، بما يعكس خبرة الشركة في تصميم مضادات الفيروسات التي تستهدف الإنزيمات.

وكما هو الحال مع معظم شركات التكنولوجيا الحيوية، تعتمد فرضية الاستثمار في بيوكريست على نمو مبيعات المنتجات ونتائج التجارب السريرية والقرارات التنظيمية وحماية الملكية الفكرية وقدرة الشركة على تمويل التطوير. ولذلك يُعد سهم BCRX سهماً متخصصاً في التكنولوجيا الحيوية وليس شركة رعاية صحية متنوعة الأنشطة. وتتمثل السمة المميزة للشركة في سعيها إلى بناء امتياز في الأمراض النادرة حول أدوية تُعطى عن طريق الفم ومصممة لاستهداف أهداف جزيئية محددة بوضوح.