Capricor Therapeutics (CAPR)

المرشح الدوائي الرئيسي لدى كابريكور هو ديراميوسيل، المعروف أيضاً باسم CAP-1002، وهو علاج خلوي خيفي مشتق من القلب. ويجري دراسة هذا المنتج في مراحل متقدمة من التطوير السريري لعلاج الحثل العضلي الدوشيني، حيث تقيّم الشركة قدرته المحتملة على إفادة العضلات الهيكلية وعضلة القلب. وبما أن ديراميوسيل علاج خيفي، فقد صُمّم ليُصنّع من خلايا مشتقة من متبرعين بدلاً من إنتاجه بشكل فردي لكل مريض، وهي ميزة قد تدعم قابلية التوسع على نطاق أوسع إذا تمت الموافقة عليه.

إلى جانب برنامجها للعلاج الخلوي، تبني كابريكور منصة أبحاث حول الإكسوسومات، وهي الحويصلات خارج الخلية الصغيرة التي تستخدمها الخلايا لنقل الإشارات البيولوجية. وتهدف منصة StealthX الخاصة بها إلى هندسة الإكسوسومات لتكون نواقل توصيل لحمولات علاجية مثل الأحماض النووية والبروتينات والجزيئات الصغيرة. وقد استكشفت الشركة تطبيقات تشمل علم اللقاحات وتوصيل الأدوية الموجّه، رغم أن هذه البرامج لا تزال في مراحل أبكر من ديراميوسيل.

وكما هو الحال مع معظم شركات التكنولوجيا الحيوية السريرية، تعتمد آفاق كابريكور بدرجة كبيرة على نتائج التجارب السريرية والقرارات التنظيمية وكفاءة التصنيع وإمكانية الوصول إلى التمويل. ويتمثل موقعها المميز في الجمع بين برنامج متقدم المراحل لعلاج الدوشين ومنصة تكنولوجيا أوسع قائمة على الإكسوسومات.