enGene Therapeutics (ENGN)

المرشح الدوائي الرئيسي للشركة هو detalimogene voraplasmid، ويُشار إليه أيضاً باسم detalimogene. ويجري دراسة هذا البرنامج لعلاج سرطان المثانة غير الغازي للعضلات، أو NMIBC، وهو شكل من أشكال سرطان المثانة قد يتطلب إجراءات متكررة ومراقبة طويلة الأمد. وتركز الشركة على المرضى ذوي المخاطر العالية الذين لم يعد مرضهم يستجيب بشكل كافٍ لعلاج Bacillus Calmette-Guérin، وهو العلاج المناعي القياسي داخل المثانة المستخدم في هذه الحالة. وتشمل هذه الفئة المرضى المصابين بسرطان موضعي in situ، مع أو من دون أورام حليمية مصاحبة، والذين قد تكون خيارات العلاج لديهم محدودة.

يخضع detalimogene للتقييم في التجربة السريرية LEGEND من المرحلة الثانية، وهي دراسة متعددة المجموعات تشمل مجموعة محورية في NMIBC غير المستجيب لـ BCG. ويستند هذا المرشح إلى منصة Dually Derivatized Oligochitosan الخاصة بشركة enGene، أو DDX. وتهدف المنصة إلى إيصال العلاجات المعتمدة على الحمض النووي مباشرة إلى الأنسجة المستهدفة من دون الاعتماد على النواقل الفيروسية، التي تُستخدم عادة في بعض أساليب العلاج الجيني.

وبوصفها سهماً في قطاع التكنولوجيا الحيوية، فإن تقييم enGene يعتمد بالدرجة الأولى على تقدم خطها العلاجي السريري، والتنفيذ التنظيمي، وبيانات السلامة والفعالية، والإمكانات التجارية لبرنامجها الرئيسي في مجال السرطان. ولا تزال الشركة في مرحلة التطوير، وليس لديها بعد مجموعة منتجات مُسوقة على نطاق واسع.