Edgewise Therapeutics (EWTX)

ويجري تطوير برنامجها الرئيسي، sevasemten، لعلاج اعتلالات الديستروفين، وهي مجموعة من أمراض ضمور العضلات الوراثية التي تشمل حثل دوشين العضلي وحثل بيكر العضلي. وبدلاً من استبدال بروتين الديستروفين المفقود أو المعيب مباشرة، صُمم sevasemten لحماية العضلات من خلال تعديل الأذية المرتبطة بالانقباض. ويمنح هذا النهج شركة Edgewise موقعاً مميزاً داخل مجال الحثل العضلي، حيث تركز العديد من العلاجات على التصحيح الجيني أو تخطي الإكسون أو التحكم في الأعراض باستخدام الستيرويدات.

كما تعمل Edgewise على تطوير مرشحات لعلاج حالات قلبية خطيرة. ويُعد EDG-7500 جزءاً من جهود الشركة لتطبيق منصتها الخاصة ببيولوجيا العضلات إلى ما يتجاوز العضلات الهيكلية وصولاً إلى أمراض القلب التي يسهم فيها اضطراب الانقباض أو الارتخاء في سوء النتائج. كما أن أصولاً إضافية في خط التطوير، بما في ذلك EDG-003 وEDG-15400، توسّع نطاق فرص الشركة عبر الاستطبابات المرتبطة بالعضلات.

وباعتبارها شركة في المرحلة السريرية، لا تمتلك Edgewise منتجاً تجارياً معتمداً، وتعتمد قيمتها بدرجة كبيرة على تقدم التجارب السريرية، والنتائج التنظيمية، والقدرة على التمويل، والمشهد التنافسي في تطوير أدوية الأمراض النادرة وأمراض القلب. وترتبط جاذبيتها للمستثمرين بإمكانات الأدوية الفموية المعدِّلة لمسار المرض في مجالات ذات احتياج طبي كبير غير ملبى، ولا سيما حالات الحثل العضلي التي تصيب الأطفال واليافعين وتتطلب علاجاً طويل الأمد.