Ionis Pharmaceuticals (IONS)

وقد أدت Ionis دورًا محوريًا في إيصال عدة أدوية موجهة إلى الحمض النووي الريبي إلى المرضى. وأسفر تعاونها مع Biogen عن Spinraza، وهو علاج للضمور العضلي الشوكي أصبح دليلًا مهمًا على فعالية تقنية الأدوية المضادة للحسّ بعد إطلاقه في عام 2016. كما أسفرت الشراكة مع Biogen أيضًا عن Qalsody، وهو علاج لمرض التصلب الجانبي الضموري أُطلق في عام 2023. ومن خلال Akcea، التابعة لها والمركزة على أمراض القلب والأوعية الدموية، قامت Ionis بتسويق Tegsedi لعلاج الداء النشواني الوراثي المرتبط بالترانستريتين وWaylivra لبعض اضطرابات الدهون في أوروبا. كما تعمل الشركة مع AstraZeneca، بما في ذلك على Wainua، وهو علاج لاعتلال الأعصاب المتعدد المرتبط بالداء النشواني الوراثي بوساطة الترانستريتين.

ومن السمات الأساسية لدى Ionis نموذجها الهجين: فهي تطور الأدوية بشكل مستقل وكذلك بالتعاون مع شركاء دوائيين أكبر. ويتيح لها ذلك تقاسم مخاطر التطوير مع الاحتفاظ بفرص لبناء بنيتها التجارية الخاصة. وتمثل أولى عمليات الإطلاق المستقلة لها، Tryngolza لمتلازمة الكيلوميكرونات العائلية وDawnzera للوذمة الوعائية الوراثية، تحولًا نحو أن تصبح شركة تكنولوجيا حيوية أكثر تكاملًا. وبالنسبة للمستثمرين، تمثل Ionis فرصة للتعرض لمجال العلاجات المعتمدة على الحمض النووي الريبي الآخذ في التوسع، مع ارتباط القيمة بالتنفيذ السريري، والنتائج التنظيمية، واقتصاديات الشراكات، ومدى تبني أدويتها المسوقة للأمراض النادرة.