ProQR Therapeutics (PRQR)

يرتكز عمل ProQR على فكرة أن العديد من الأمراض يمكن علاجها من خلال تصحيح أو تعديل الحمض النووي الريبي قبل إنتاج بروتينات معيبة. وقد طبقت الشركة هذا النهج على حالات وراثية تؤثر في الرئتين والجلد والعينين وأنسجة أخرى، بما في ذلك برامج ارتبطت تاريخيًا بالتليف الكيسي، وداء ليبر الخلقي من النوع 10، وانحلال البشرة الفقاعي الحثلي.

ويُعد جزء أساسي من استراتيجية ProQR منصة تحرير الحمض النووي الريبي Axiomer. وقد صُممت Axiomer لاستخدام إنزيمات ADAR الطبيعية في الجسم لإجراء تعديلات موجهة على الحمض النووي الريبي، ما قد يتيح تغييرات أحادية القاعدة من دون تعديل دائم للحمض النووي DNA. وهذا يضع الشركة ضمن مجال تحرير الحمض النووي الريبي سريع التطور، إلى جانب التطورات الأوسع في الطب الجيني، وعلاجات مضادات المعنى، وتقنيات الحمض النووي الريبي المرسال.

وبصفتها شركة أدوية حيوية في المرحلة السريرية، فإن ProQR لا تشبه شركة رعاية صحية تقليدية ذات إيرادات منتجات متنوعة. فقيمتها ترتبط بتقدم خط أبحاثها، والنتائج التنظيمية، والملكية الفكرية، والتعاون مع شركاء دوائيين أكبر. وعادة ما يتابع المستثمرون بيانات التجارب، وإثبات فعالية المنصة، والقدرة التمويلية، ونشاط الشراكات عند تقييم آفاق الشركة.

وتتميز ProQR بتركيزها على علاجات RNA الدقيقة ومحاولتها تحويل أدوات التحرير الجزيئي إلى أدوية للمرضى الذين لديهم خيارات علاجية محدودة.