Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

تضم محفظة الشركة التجارية منتجات Crysvita وDojolvi وMepsevii. يُستخدم Crysvita لعلاج نقص فوسفات الدم المرتبط بالكروموسوم X، وهو اضطراب وراثي نادر يؤثر في تنظيم الفوسفات ونمو العظام، وقد أصبح منتجاً رئيسياً لدى Ultragenyx. ويعالج Mepsevii داء عديد السكاريد المخاطي من النوع السابع، وهو مرض وراثي من أمراض التخزين الليزوزومي، بينما يُستطب Dojolvi لبعض اضطرابات أكسدة الأحماض الدهنية طويلة السلسلة. وتعكس هذه المنتجات استراتيجية Ultragenyx في خدمة مجموعات صغيرة من المرضى حيث يمكن للعلاجات الفعالة أن تحقق تسعيراً متخصصاً وتتطلب تواصلاً وثيقاً مع الأطباء وجهات السداد ومجتمعات المرضى.

وتحتفظ Ultragenyx أيضاً بخط تطويري عبر عدة مجالات علاجية مرتبطة بحالات جينية نادرة، بما في ذلك الاضطرابات الأيضية والعظمية والغدية والعصبية. وغالباً ما يتضمن نهجها الشراكات واتفاقيات الترخيص والمنصات التقنية التي يمكن أن تدعم برامج متعددة، بما في ذلك العلاج الجيني والأدوية البيولوجية.

وتعمل الشركة على المستوى الدولي في أمريكا الشمالية وأمريكا اللاتينية وأوروبا والشرق الأوسط وأفريقيا وآسيا والمحيط الهادئ، رغم أن أمريكا الشمالية تمثل أكبر مساهم في الإيرادات. وبصفتها شركة مدرجة متخصصة في الأمراض النادرة، تتأثر Ultragenyx بنتائج التجارب السريرية والقرارات التنظيمية ومفاوضات السداد واستدامة الطلب على علاجاتها المعتمدة.