Spruce Biosciences (SPRB)

يتضمن خط أنابيب الشركة علاجات مصممة لاضطرابات وراثية خطيرة واضطرابات مرتبطة بالغدد الصماء. ومن بين المرشحات الدوائية الموصوفة في محفظتها TA-ERT، وهو علاج بديل للإنزيمات يجري تطويره لعلاج داء عديد السكاريد المخاطي من النوع IIIB، المعروف أيضاً باسم متلازمة سانفيليبو من النوع B. ويُعد MPS IIIB اضطراباً نادراً من اضطرابات التخزين الليزوزومي ناتجاً عن نقص نشاط إنزيم ألفا-إن-أسيتيل غلوكوزامينيداز، ما يؤدي إلى تراكم الهيباران سلفات وتدهور عصبي تدريجي.

تمت هندسة TA-ERT على شكل بروتين اندماجي يحتوي على ألفا-إن-أسيتيل غلوكوزامينيداز بشري معاد التركيب. ويهدف إلى استعادة نشاط الإنزيم المفقود في الجهاز العصبي المركزي ودعم إزالة الركيزة المتراكمة في الدماغ. ونظراً لأن المرض يؤثر بصورة أساسية في الوظيفة العصبية، فقد صُمم هذا المرشح للإعطاء داخل البطينات الدماغية، وهو أسلوب توصيل يهدف إلى الوصول إلى الجهاز العصبي المركزي بشكل أكثر مباشرة من الجرعات الجهازية التقليدية.

وعليه، فإن الطرح الاستثماري لشركة Spruce يرتبط بشكل وثيق بالتنفيذ السريري، وبيانات السلامة والفعالية، والقدرة التصنيعية، والمسار التنظيمي لعلاجات الأمراض النادرة. ويمكن للشركات في هذا المجال الاستفادة من حوافز أدوية الأمراض اليتيمة ومن ارتفاع الحاجة الطبية غير الملباة، لكنها تواجه أيضاً قدراً كبيراً من عدم اليقين، بما في ذلك صغر أعداد المرضى، وتعقيد تصميم التجارب، والحاجة إلى إثبات فائدة سريرية ملموسة في اضطرابات شديدة ومتفاقمة.