Abeona Therapeutics (ABEO)

Jejím hlavním komerčním produktem je ZEVASKYN, známý také jako prademagene zamikeracel, autologní buněčná genová terapie pro recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa. RDEB je vzácné dědičné kožní onemocnění způsobené mutacemi ovlivňujícími kolagen typu VII, v důsledku čehož jsou pacienti náchylní k těžké tvorbě puchýřů, chronickým ranám, jizvení, bolesti a riziku infekce. ZEVASKYN využívá vlastní buňky pacienta, které jsou geneticky upraveny a poté vráceny ve formě vytvořených kožních štěpů určených k léčbě ran spojených s tímto onemocněním.

Vedle komerční činnosti v oblasti RDEB Abeona udržuje vývojové portfolio, které zahrnuje kandidáty genové terapie založené na AAV pro oftalmologická onemocnění s významnou nenaplněnou medicínskou potřebou. Vektory AAV jsou v genetické medicíně široce využívány, protože mohou dopravovat terapeutický genetický materiál do cílových tkání, včetně oka, kde může být možná lokální aplikace.

Jako veřejně obchodovaná biotechnologická společnost je podnikání Abeony formováno prováděním výroby, regulatorními požadavky, přístupem pacientů k léčbě a adopcí ze strany specializovaných léčebných center. Její postavení je specifické tím, že kombinuje odborné znalosti v genové terapii vzácných onemocnění s produktem zaměřeným na jednu z nejzávažnějších genetických dermatologických poruch a zároveň pokračuje v rozvoji pipeline příležitostí v oblasti dědičných očních onemocnění.