CRISPR Therapeutics (CRSP)

Nejdůležitějším komerčním milníkem společnosti je Casgevy, vyvinutý ve spolupráci se společností Vertex Pharmaceuticals. Casgevy je schválená terapie založená na CRISPR pro srpkovitou anémii a transfuzně závislou beta-talasemii, dvě dědičné poruchy krve způsobené defekty v produkci hemoglobinu. Terapie využívá ex vivo editaci, což znamená, že vlastní krevní kmenové buňky pacienta jsou odebrány, upraveny mimo tělo a po přípravné léčbě znovu podány.

Kromě hemoglobinopatií buduje CRISPR Therapeutics vývojové portfolio v několika oblastech. Její programy v imuno-onkologii se zaměřují na vytváření upravených buněčných terapií, které dokážou rozpoznat a napadnout rakovinu. Společnost také pracuje na regenerativních a z kmenových buněk odvozených přístupech, včetně potenciální léčby diabetu 1. typu, a zkoumá využití editace genů u kardiovaskulárních onemocnění a dalších závažných stavů.

Jako veřejně obchodovanou biotechnologickou společnost formují CRISPR Therapeutics pokrok v klinických studiích, regulační rozhodnutí, složitost výroby, ekonomika partnerství a tempo zavádění pokročilých terapií. Její spolupráce se společností Vertex poskytuje Casgevy komerční a vývojovou podporu, zatímco širší portfolio nabízí dlouhodobější potenciál. Společnost vyniká tím, že patří mezi první firmy, které převedly medicínu založenou na CRISPR z výzkumného průlomu do schváleného terapeutického využití.