Editas Medicine (EDIT)

Editas staví svou platformu na enzymech spojených s CRISPR, včetně Cas9 a Cas12a, spolu s vodicími RNA a způsoby doručení navrženými pro konkrétní terapeutické aplikace. Tuto technologii lze využít různými způsoby, včetně úpravy buněk mimo tělo před jejich navrácením pacientovi, nebo potenciálně přímé editace buněk uvnitř těla. Programy společnosti se zaměřují na závažná genetická onemocnění, u nichž může přesná úprava DNA přinést významný klinický přínos.

Jednou z nejvíce sledovaných oblastí společnosti Editas je její práce v hematologii, včetně přístupů genové editace pro dědičné krevní poruchy, jako jsou srpkovitá anémie a beta-talasemie. Tyto stavy jsou způsobeny genetickými mutacemi, které ovlivňují hemoglobin, což z nich činí přirozené cíle genomické medicíny. Stejně jako u jiných klinických biotechnologických společností se investiční teze Editas neopírá o současné tržby z prodeje produktů, ale o pokrok jejího výzkumného pipeline, data ze studií, regulatorní interakce a partnerství.

EDIT poskytuje investorům na veřejných trzích expozici vůči oblasti terapeutik založených na CRISPR, která je vědecky slibná, ale nese značné riziko vývoje. Hodnota společnosti je úzce spjata s tím, zda její editační platforma dokáže v klinických studiích na lidech prokázat bezpečnost, trvalou účinnost a vyrobitelnost a zda může konkurovat dalším vývojářům genové terapie a genové editace.