Edgewise Therapeutics (EWTX)

Její hlavní program, sevasemten, je vyvíjen pro dystrofinopatie, skupinu dědičných onemocnění spojených s úbytkem svalstva, kam patří Duchennova svalová dystrofie a Beckerova svalová dystrofie. Namísto přímé náhrady chybějícího nebo defektního proteinu dystrofinu je sevasemten navržen tak, aby chránil sval modulací poškození souvisejícího s kontrakcí. Tento přístup dává společnosti Edgewise odlišenou pozici v oblasti svalových dystrofií, kde se mnoho terapií zaměřuje na genetickou korekci, exon skipping nebo zvládání příznaků pomocí steroidů.

Edgewise také posouvá vpřed kandidáty pro závažná srdeční onemocnění. EDG-7500 je součástí snahy společnosti uplatnit její platformu svalové biologie i mimo kosterní svalstvo a do srdečních onemocnění, kde abnormální kontrakce nebo relaxace přispívají ke špatným výsledkům. Další aktiva v pipeline, včetně EDG-003 a EDG-15400, rozšiřují příležitosti společnosti napříč indikacemi souvisejícími se svaly.

Jako společnost v klinické fázi nemá Edgewise schválený komerční produkt a její valuace výrazně závisí na pokroku klinických studií, regulatorních výsledcích, schopnosti zajistit financování a konkurenčním prostředí ve vývoji léčiv pro vzácná onemocnění a kardiologii. Její atraktivita pro investory je spojena s potenciálem perorálních léčiv modifikujících průběh onemocnění v oblastech s vysokou nenaplněnou medicínskou potřebou, zejména u svalových dystrofií postihujících děti a mladé dospělé, které vyžadují dlouhodobou léčbu.