Ionis Pharmaceuticals (IONS)

Ionis sehrála ústřední roli v uvedení více léčiv cílených na RNA k pacientům. Její spolupráce se společností Biogen vedla ke vzniku přípravku Spinraza, léčby spinální svalové atrofie, která se po uvedení v roce 2016 stala důležitým potvrzením antisense technologie. Partnerství s Biogenem také vedlo k přípravku Qalsody, terapii ALS uvedené na trh v roce 2023. Prostřednictvím své dceřiné společnosti Akcea zaměřené na kardiovaskulární oblast uvedla Ionis na trh Tegsedi pro hereditární transthyretinovou amyloidózu a Waylivra pro určité poruchy lipidů v Evropě. Společnost také spolupracuje s AstraZeneca, včetně projektu Wainua, léčby polyneuropatie spojené s hereditární transthyretinem zprostředkovanou amyloidózou.

Klíčovým rysem společnosti Ionis je její hybridní model: vyvíjí léčiva jak samostatně, tak s většími farmaceutickými partnery. To jí umožňuje sdílet riziko vývoje a zároveň si zachovat možnosti budovat vlastní komerční infrastrukturu. Její první samostatná uvedení na trh, Tryngolza pro syndrom familiární chylomikronémie a Dawnzera pro hereditární angioedém, znamenají posun směrem k plněji integrované biotechnologické společnosti. Pro investory představuje Ionis expozici vůči rozšiřující se oblasti terapií založených na RNA, přičemž hodnota je navázána na klinickou realizaci, regulatorní výsledky, ekonomiku partnerství a přijetí jejích prodávaných léčiv pro vzácná onemocnění.