Satellos Bioscience (MSLE)

Duchennova muskulární dystrofie je genetická porucha, která způsobuje postupnou svalovou slabost a ztrátu funkce. Stávající přístupy v tomto oboru často cílí na genetickou vadu, zánět nebo komplikace onemocnění. Satellos volí odlišný přístup a zaměřuje se na svalové kmenové buňky a biologické signály, které řídí jejich dělení a obnovu zdravé svalové tkáně. Společnost identifikovala narušenou regeneraci svalů jako klíčový faktor přispívající k postupu onemocnění a vyvíjí nízkomolekulární léčiva, která mají tento proces upravit.

Jejím hlavním programem je perorální kandidát na léčivo pro Duchennovu muskulární dystrofii. Cílem je stimulovat nebo obnovit opravu svalů namísto pouhého zpomalování poškození. Perorální lék by v případě prokázané bezpečnosti a účinnosti mohl být relevantní pro širokou skupinu pacientů a mohl by mít praktické výhody oproti léčbám vyžadujícím složité způsoby podávání. Stejně jako u jiných biotechnologických společností musí Satellos před jakýmkoli komerčním využitím prokázat bezpečnost svého kandidáta, dávkovací profil, biologickou aktivitu a klinický přínos prostřednictvím regulovaných studií.

Společnost působí na vysoce rizikovém trhu založeném na výzkumu, kde hodnotu utvářejí preklinická data, milníky klinických studií, duševní vlastnictví, zpětná vazba regulátorů, schopnost financování a potenciální partnerství. Satellos je specifická tím, že stojí na platformě regenerace svalů, nikoli na jediném konceptu symptomatické léčby. Její dlouhodobá příležitost závisí na tom, zda se obnovení opravy řízené kmenovými buňkami může promítnout do smysluplného funkčního zlepšení u pacientů s Duchennovou muskulární dystrofií a případně i s dalšími stavy spojenými s úbytkem svalstva.