ProQR Therapeutics (PRQR)

Činnost ProQR je založena na myšlence, že řadu onemocnění lze léčit korekcí nebo úpravou RNA ještě předtím, než vzniknou chybné proteiny. Společnost tento přístup uplatnila u dědičných onemocnění postihujících plíce, kůži, oči a další tkáně, včetně programů historicky spojených s cystickou fibrózou, Leberovou kongenitální amaurózou typu 10 a dystrofickou epidermolysis bullosa.

Klíčovou součástí strategie ProQR je její platforma pro editaci RNA Axiomer. Axiomer je navržena tak, aby využívala vlastní enzymy ADAR v těle k cíleným úpravám RNA, což by mohlo umožnit změny jediné báze bez trvalé změny DNA. Tím se společnost řadí do rychle se rozvíjející oblasti editace RNA spolu s širším pokrokem v genetické medicíně, antisense terapiích a technologiích messenger RNA.

Jako biofarmaceutická společnost v klinické fázi se ProQR nepodobá tradiční zdravotnické firmě s diverzifikovanými příjmy z produktů. Její hodnota je navázána na pokrok výzkumného portfolia, regulatorní výsledky, duševní vlastnictví a spolupráci s většími farmaceutickými partnery. Investoři při hodnocení vyhlídek společnosti obvykle sledují data z klinických studií, validaci platformy, schopnost financování a aktivitu v oblasti partnerství.

ProQR je specifická svým zaměřením na precizní RNA terapie a snahou převést nástroje molekulární editace do podoby léčiv pro pacienty s omezenými možnostmi léčby.