Palvella Therapeutics (PVLA)

Hlavním kandidátem společnosti je QTORIN 3.9% rapamycin anhydrous gel, topická formulace rapamycinu. Rapamycin je inhibitorem dráhy mTOR a platforma QTORIN je navržena tak, aby dopravovala léčivo přes kůži v kontrolované topické formě. Společnost zkoumá QTORIN rapamycin u mikrocystických lymfatických malformací a kožních žilních malformací, což jsou dvě vzácná onemocnění, která mohou způsobovat chronickou bolest, krvácení, riziko infekce, znetvoření a funkční postižení.

Mikrocystické lymfatické malformace zahrnují abnormální lymfatické cévy, které vytvářejí shluky malých kanálků vyplněných tekutinou, často v kůži nebo měkkých tkáních. Kožní žilní malformace zahrnují deformované žíly postihující kůži a jejich zvládání může být při využití stávajících zákroků nebo podpůrné péče obtížné. Přístup společnosti Palvella má nabídnout léčivou alternativu pro pacienty, kteří by jinak mohli být odkázáni na chirurgii, laserovou terapii, kompresi nebo symptomatickou léčbu.

Jako biotechnologická společnost zaměřená na vzácná onemocnění závisí investiční profil Palvelly ve velké míře na výsledcích klinických studií, jednání s regulátory, realizaci výroby a komerčním potenciálu jejího hlavního kandidáta. Společnost působí jako jeden obchodní segment a soustředí se na posun vývoje QTORIN rapamycinu s cílem řešit potřeby nedostatečně obsloužených skupin pacientů v dermatologii a v oblasti cévních anomálií.