Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

Komerční portfolio společnosti zahrnuje přípravky Crysvita, Dojolvi a Mepsevii. Crysvita se používá k léčbě X-vázané hypofosfatémie, vzácné dědičné poruchy ovlivňující regulaci fosfátů a vývoj kostí, a stal se klíčovým produktem společnosti Ultragenyx. Mepsevii léčí mukopolysacharidózu VII, dědičné lysozomální střádavé onemocnění, zatímco Dojolvi je indikován pro některé poruchy oxidace mastných kyselin s dlouhým řetězcem. Tyto přípravky odrážejí strategii společnosti Ultragenyx zaměřenou na malé skupiny pacientů, u nichž mohou účinné terapie dosahovat specializovaného ocenění a vyžadují úzkou spolupráci s lékaři, plátci a pacientskými komunitami.

Ultragenyx rovněž udržuje vývojové portfolio napříč několika terapeutickými oblastmi spojenými se vzácnými genetickými onemocněními, včetně metabolických, kostních, endokrinních a neurologických poruch. Její přístup často zahrnuje partnerství, licenční dohody a technologické platformy, které mohou podporovat více programů, včetně genové terapie a biologických léčiv.

Společnost působí mezinárodně v Severní Americe, Latinské Americe, Evropě, na Blízkém východě a v Africe a v asijsko-pacifickém regionu, přestože největším zdrojem jejích tržeb je Severní Amerika. Jako veřejně obchodovaný specialista na vzácná onemocnění je Ultragenyx formován výsledky klinických studií, regulatorními rozhodnutími, jednáními o úhradách a trvanlivostí poptávky po svých schválených terapiích.