Rocket Pharmaceuticals (RCKT)

Pipeline společnosti zahrnuje přístupy genové terapie in vivo i ex vivo. Mezi její nejvýznamnější programy patří RP-A501 pro Danonovu chorobu, závažné genetické onemocnění srdce, a kandidáti založení na lentivirových vektorech zaměření na stavy, jako jsou Fanconiho anémie, deficit adheze leukocytů, deficit pyruvátkinázy a infantilní maligní osteopetróza. Tato onemocnění jsou vzácná, ale mohou vést k závažným komplikacím včetně selhání kostní dřeně, poruch imunity, anémie, kardiomyopatie nebo kosterních abnormalit. Kandidáti společnosti Rocket mají za cíl zavést funkční genetický materiál nebo upravit buňky získané od pacienta tak, aby obnovily chybějící nebo narušenou biologickou aktivitu.

Činnost společnosti se soustředí na výzkum a vývoj, realizaci klinických studií, komunikaci s regulačními orgány, přípravu výroby a komerční připravenost na případné uvedení genových terapií na trh. Stejně jako u mnoha biotechnologických společností v této fázi je hodnota Rocket úzce spjata s klinickými daty, regulatorními milníky, kvalitou výroby a schopností přinést specializovanou léčbu malým skupinám pacientů. Společnost Rocket Pharmaceuticals, obchodovaná pod tickerem RCKT, nabízí investorům expozici vůči vysoce rizikovému, ale potenciálně výnosnému sektoru genových terapií pro vzácná onemocnění, kde mohou být úspěšné produkty medicínsky převratné, ale vyžadují značné vědecké, regulatorní a provozní zvládnutí.