Atrium Therapeutics (RNA)

Platforma společnosti Atrium kombinuje cílení založené na ligandech s oligonukleotidovými terapeutiky s cílem podpořit doručení do srdeční tkáně. Cílené doručení představuje klíčovou výzvu ve vývoji RNA léčiv, zejména u orgánů, jako je srdce, kde se terapie musí dostat k příslušným buňkám v dostatečném množství a zároveň omezit nežádoucí expozici jinde v těle. Propojením strategií tkáňového cílení s modalitami založenými na RNA chce společnost vytvářet léčbu, která řeší základní biologii vybraných srdečních poruch.

Zveřejněné produktové portfolio společnosti zahrnuje programy související s kardiomyopatiemi zahrnujícími geny PRKAG2 a PLN. Varianty v těchto genech jsou spojeny s formami onemocnění srdečního svalu, které mohou vést k abnormální struktuře srdce, poruše funkce, problémům se srdečním rytmem a v některých případech i k srdečnímu selhání. Zaměření společnosti Atrium na geneticky definované skupiny pacientů odráží širší trend v biotechnologiích směrem k precizní medicíně navržené pro populace s jasně identifikovanými molekulárními příčinami.

Jako biofarmaceutická firma ve fázi vývoje závisí hodnota Atrium Therapeutics na pokroku její výzkumné platformy, realizaci preklinického a klinického vývoje, regulatorních milnících a schopnosti prokázat bezpečnost a terapeutický přínos. Její výjimečné postavení spočívá v aplikaci RNA technologie v kardiologii, což je oblast, která je stále méně rozvinutá než využití RNA u onemocnění cílených na játra, ale nabízí významný prostor pro řešení neuspokojených medicínských potřeb.