Abeona Therapeutics (ABEO)

Dets førende kommercielle produkt er ZEVASKYN, også kendt som prademagene zamikeracel, en autolog cellebaseret genterapi til recessiv dystrofisk epidermolysis bullosa. RDEB er en sjælden arvelig hudsygdom forårsaget af mutationer, der påvirker type VII-kollagen, hvilket gør patienter disponerede for alvorlig blæredannelse, kroniske sår, ardannelse, smerter og risiko for infektion. ZEVASKYN anvender patientens egne celler, som genetisk modificeres og derefter tilbageføres som konstruerede hudark med henblik på at behandle sår forbundet med sygdommen.

Ud over sit arbejde på kommercielt stadium inden for RDEB opretholder Abeona en udviklingsportefølje, som omfatter AAV-baserede genterapikandidater til oftalmologiske sygdomme med betydeligt udækket medicinsk behov. AAV-vektorer anvendes bredt i genetisk medicin, fordi de kan levere terapeutisk genetisk materiale til målrettede væv, herunder øjet, hvor lokal administration kan være mulig.

Som børsnoteret biotekselskab er Abeonas forretning præget af eksekvering i produktionen, regulatoriske krav, patientadgang og anvendelse på specialiserede behandlingscentre. Dets position er særpræget, fordi det kombinerer ekspertise inden for genterapi til sjældne sygdomme med et produkt rettet mod en af de mest alvorlige genetiske dermatologiske lidelser, samtidig med at det fortsætter med at forfølge pipeline-muligheder inden for arvelige øjensygdomme.