Capricor Therapeutics (CAPR)

Capricors vigtigste lægemiddelkandidat er deramiocel, også kendt som CAP-1002, en allogen hjertederiveret celleterapi. Produktet undersøges i sen klinisk udvikling til Duchennes muskeldystrofi, hvor selskabet evaluerer dets potentiale til at gavne både skeletmuskulatur og hjertemuskulatur. Fordi deramiocel er allogent, er det designet til at blive fremstillet af donorafledte celler i stedet for produceret individuelt til hver patient, en egenskab der kan understøtte bredere skalerbarhed, hvis det bliver godkendt.

Ud over sit celleterapiprogram opbygger Capricor en forskningsplatform omkring exosomer, de små ekstracellulære vesikler som celler bruger til at overføre biologiske signaler. Dets StealthX-platform er beregnet til at konstruere exosomer som leveringsvehikler til terapeutiske nyttelaster såsom nukleinsyrer, proteiner og små molekyler. Selskabet har undersøgt anvendelser, der omfatter vaccinologi og målrettet lægemiddellevering, selv om disse programmer fortsat er på et tidligere stadie end deramiocel.

Som for de fleste kliniske biotekselskaber afhænger Capricors fremtidsudsigter i høj grad af resultater fra kliniske forsøg, regulatoriske beslutninger, eksekvering i produktionen og adgang til finansiering. Dets særlige position ligger i kombinationen af et senfaseprogram inden for Duchennes muskeldystrofi og en bredere exosomteknologiplatform.