Opus Genetics (IRD)

Selskabets pipeline er i høj grad bygget op omkring genterapiprogrammer baseret på adeno-associeret virus, eller AAV. AAV-vektorer anvendes bredt inden for genetisk medicin, fordi de kan levere funktionelt genetisk materiale til målrettede celler, herunder celler i øjet. Opus Genetics anvender denne tilgang på nethindesygdomme forårsaget af specifikke genetiske mutationer med det formål at adressere de underliggende biologiske drivkræfter bag sygdommen frem for kun at håndtere symptomerne.

Dets førende programmer omfatter OPGx-LCA5, som retter sig mod Leber kongenital amaurose forbundet med LCA5-mutationer, og OPGx-BEST1, som er rettet mod nethindedegeneration forbundet med BEST1-mutationer. Yderligere kandidater under udvikling retter sig mod gener, herunder RHO, CNGB1, RDH12, NMNAT1 og MERTK, hvilket giver selskabet en portefølje, der spænder over flere sjældne arvelige nethindelidelser.

Opus Genetics opererer som én samlet forretning med fokus på produkter relateret til synssundhed og visuel ydeevne. Som et selskab i klinisk fase beskæftiger det sig primært med forskning, præklinisk udvikling, klinisk afprøvning, regulatorisk planlægning og det produktionsarbejde, der kræves for at bringe potentielle terapier videre.

Selskabet adskiller sig ved at koncentrere sig om genetisk definerede øjensygdomme, hvor diagnosen kan knyttes til en specifik mutation, og hvor lokaliseret levering til nethinden kan muliggøre målrettet behandling. Dets udsigter afhænger af fremskridt i kliniske forsøg, sikkerheds- og effektdata, regulatoriske udfald og evnen til at opskalere specialiseret udvikling af genterapi.