Ultragenyx Pharmaceutical (RARE)

Selskabets kommercielle portefølje omfatter Crysvita, Dojolvi og Mepsevii. Crysvita bruges til behandling af X-bundet hypofosfatæmi, en sjælden arvelig sygdom, der påvirker fosfatregulering og knogleudvikling, og er blevet et nøgleprodukt for Ultragenyx. Mepsevii behandler mukopolysakkaridose VII, en arvelig lysosomal oplagringssygdom, mens Dojolvi er indiceret til visse forstyrrelser i oxidation af langkædede fedtsyrer. Disse produkter afspejler Ultragenyx’ strategi om at målrette små patientpopulationer, hvor effektive behandlinger kan opnå specialistprissætning og kræver tæt dialog med læger, betalere og patientmiljøer.

Ultragenyx har også en udviklingspipeline på tværs af flere terapeutiske områder knyttet til sjældne genetiske sygdomme, herunder metaboliske, knogle-, endokrine og neurologiske lidelser. Dets tilgang omfatter ofte partnerskaber, licensaftaler og teknologiplatforme, som kan understøtte flere programmer, herunder genterapi og biologiske lægemidler.

Selskabet opererer internationalt i Nordamerika, Latinamerika, Europa, Mellemøsten og Afrika samt Asien-Stillehavsområdet, selv om Nordamerika er det største bidrag til omsætningen. Som børsnoteret specialist i sjældne sygdomme er Ultragenyx præget af resultater fra kliniske forsøg, regulatoriske beslutninger, refusionsforhandlinger og holdbarheden i efterspørgslen efter dets godkendte behandlinger.