FDA accepterer Tonix's NDA for ikke-opioid fibromyalgi-lægemiddel TNX-102 SL

Tonix Pharmaceuticals Holding Corp. (Nasdaq: TNXP) meddelte, at US Food and Drug Administration (FDA) har accepteret sin nye lægemiddelansøgning (NDA) for TNX-102 SL, et ikke-opioid, centralt virkende smertestillende middel designet til fibromyalgibehandling.

FDA forventes at tildele en målrettet handlingsdato for loven om receptpligtig lægemiddelbrugergebyr (PDUFA) i sit Dag 74-brev, hvor det også vil bekræfte, om Priority Review er blevet givet.

Accepten af ​​NDA markerer en væsentlig milepæl, da TNX-102 SL har potentialet til at blive det første nye lægemiddel mod fibromyalgi i over 15 år.

Lægemidlet kan også repræsentere det første medlem af en ny klasse af smertestillende midler til at håndtere tilstanden.

Fibromyalgi og udækkede medicinske behov

Fibromyalgi rammer over 10 millioner voksne i USA, hvor kvinder bliver uforholdsmæssigt påvirket.

På trods af dens udbredelse har der ikke været nogen nye behandlingsmuligheder godkendt for tilstanden i mere end et årti, hvilket efterlader patienter med begrænsede valgmuligheder.

Ifølge Tonix CEO Seth Lederman, MD, får mange patienter med fibromyalgi ordineret opioider inden for 18 måneder efter diagnosen, på trods af de tilknyttede risici for afhængighed.

"Fibromyalgisamfundet har ventet på et nyt lægemiddel i over 15 år," sagde Dr. Lederman. "TNX-102 SL har potentialet til at løse dette hul og give patienterne et sikrere, effektivt alternativ."

TNX-102 SL, en 5,6 mg cyclobenzaprin HCl sublingual tablet, er et Fast Track-designeret lægemiddel.

Denne status, givet af FDA i juli 2024, fremhæver behandlingens betydning for at imødekomme et udækket medicinsk behov.

Effekt- og sikkerhedsdata fra fase 3 forsøg

NDA-indsendelsen understøttes af resultater fra to pivotale kliniske fase 3-forsøg – RELIEF og RESILIENT – som begge viste signifikant effektivitet med hensyn til at reducere fibromyalgi-associerede daglige smerter.

RELIEF-forsøget, der blev afsluttet i december 2020, opfyldte sit primære endepunkt og viste en statistisk signifikant reduktion i smerte sammenlignet med placebo (p=0,010).

Det bekræftende RESILIENT-studie, afsluttet i december 2023, forstærkede disse resultater med en stærkere p-værdi på 0,00005.

Begge forsøg evaluerede TNX-102 SL som en sengetidsbehandling over en 14-ugers periode.

Lægemidlet var generelt godt tolereret, hvor den mest almindelige bivirkning var midlertidig følelsesløshed i tungen eller munden, som var mild og sjældent førte til afbrydelse af behandlingen.

Systemiske bivirkninger, eksklusive COVID-19-tilfælde, blev observeret hos færre end 4 % af deltagerne.

Tonix understregede, at sikkerheds- og effektdataene opfylder de kriterier, der kræves for FDA-godkendelse, uden at der er identificeret nye sikkerhedsproblemer under undersøgelserne.