Las acciones de Sarepta caen un 37% mientras la FDA cuestiona el futuro de la terapia génica clave

Las acciones de Sarepta Therapeutics cayeron cerca de un 37% el viernes después de que surgieran informes de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. está considerando detener la distribución de Elevidys, la terapia génica insignia de la compañía para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

La medida se produce en medio de una investigación en curso sobre múltiples muertes de pacientes vinculadas a los programas de terapia génica de Sarepta.

Una fuente familiarizada con el asunto le dijo a CNBC que la FDA se está preparando para solicitar a Sarepta que suspenda voluntariamente los envíos de Elevidys, aunque la agencia aún no se ha puesto en contacto formalmente con la compañía.

Sarepta dijo que no había recibido ninguna comunicación directa de la FDA hasta el viernes.

Por separado, el comisionado de la FDA, Marty Makary, confirmó a Bloomberg News que la agencia está revisando si Elevidys debe permanecer en el mercado, lo que genera temores de que el principal producto comercial de Sarepta pueda retirarse por completo.

Las muertes reavivan las preocupaciones de seguridad de larga data

Las preocupaciones de la FDA siguen a las muertes de dos adolescentes por insuficiencia hepática a principios de este año después de recibir Elevidys.

Un tercer paciente, inscrito en un ensayo de fase 1 para una terapia génica Sarepta diferente, también murió recientemente.

Si bien las terapias difieren en sus objetivos, ambas utilizan el mismo mecanismo de administración, lo que alimenta preocupaciones de seguridad más amplias.

Elevidys ha sido polémico desde el principio.

Inicialmente se le otorgó la aprobación condicional en 2023 para pacientes con DMD de 4 a 5 años que aún podían caminar, su aprobación se amplió en 2024 para incluir a todos los pacientes ambulatorios de 4 años en adelante, y condicionalmente para pacientes no ambulatorios.

Esta última decisión generó críticas, ya que los datos clínicos mostraron evidencia más débil de eficacia en este grupo.

Surgieron más preocupaciones cuando Elevidys no logró cumplir su objetivo principal en un ensayo de fase 3.

Sin embargo, el ex funcionario de la FDA, Peter Marks, se puso del lado de Sarepta, citando beneficios secundarios en el ensayo para justificar la aprobación ampliada, una medida que desde entonces ha sido objeto de un renovado escrutinio.

Baird rebaja la calificación de las acciones de Sarepta; Los analistas advierten de consecuencias nefastas si se revoca la aprobación de Elevidy

La investigación regulatoria ha asestado un golpe a Sarepta, que depende en gran medida de Elevidys para sus ingresos.

La terapia representó más de la mitad de los ingresos netos totales del producto de Sarepta.

Con las acciones de la compañía cayendo más del 87% en lo que va del año, los inversores se preparan para la posibilidad de que la FDA revoque la aprobación por completo.

El analista Kostas Biliouris, de BMO Capital Markets, señaló que si bien otras terapias génicas, como Zolgensma de Novartis, también han enfrentado problemas de seguridad, el claro beneficio de Zolgensma justifica el riesgo.

"Es por eso que las muertes aquí son tan importantes en comparación con Zolgensma, por ejemplo", dijo Biliouris.

La compañía ha dejado de enviar Elevidys a pacientes no ambulatorios mientras evalúa métodos de administración alternativos.

Aun así, los ejecutivos de Sarepta insisten en que el medicamento podría generar 500 millones de dólares anuales, incluso si se limita al tratamiento de pacientes ambulatorios.

El futuro de la compañía ahora depende de la decisión de la FDA. "Si la FDA retira Elevidys del mercado", advirtió Biliouris, "Sarepta está acabada".

"Aunque el desarrollo del SRP-9004 ha sido descontinuado, creemos que la muerte podría conducir a un mayor escrutinio del perfil de seguridad del SRP-9003 antes de su presentación a la BLA y podría afectar el interés comercial, si se aprueba", dijo la correduría William Blair.

Baird rebajó la calificación de Sarepta Therapeutics a Neutral desde Outperform, con un precio objetivo de 15 dólares.